노보 노디스크의 혈우병 A형 신약 '프레헴고'에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인 심사가 제조시설 보완 문제로 연장됐다. 5일(현지시간) 피어스파마에 따르면 노보 노디스크는 FDA가 프레헴고(성분명 데네시미그) 심사가 "여전히 진행 중"이라고 통보했으며, 구체적인 승인 결정 시점은 제시하지 않았다고 밝혔다. 회사 측은 지난해 9월 승인 신청 이후 이뤄진 사전 실사에서 FDA가 제조시설 문제를 발견했고, "진행 중인 시설 보완 작업이 심사 연장의 원인"이라고 설명했다. FDA는 효능이나 안전성 데
17일 전
기성(오프더셸프) CAR-T 세포 치료 효과를 가르는 두 가지 요인이 규명됐다. 환자의 면역 거부 반응과 CAR-T 세포 간 '적응성' 차이가 투여 후 증식 능력을 좌우한다는 연구 결과가 나왔다. 미국 텍사스대학교 MD앤더슨 암센터 연구진은 5일(현지시간) 국제학술지 캔서 디스커버리(Cancer Discovery)에 이 같은 연구를 발표했다고 바이오온(BioOn)이 전했다. CAR-T 세포 치료는 환자의 T세포를 조작해 암세포를 더 잘 인식하고 파괴하도록 만드는 방식이다. 현재 승인된 치료제는 환
17일 전
고혈압이 혈관뿐 아니라 관절 연골의 퇴행까지 촉진하는 분자 경로가 처음으로 규명됐다. 1일(현지시간) 국제학술지 '사이언스'에 따르면 한국 경상국립대 류제황 교수 연구팀은 고혈압이 신경내분비 신호를 통해 골관절염을 악화시킨다는 연구 결과를 발표했다. 연구팀은 쥐의 연골세포 전사체를 분석해 'Avpr1a'라는 유전자가 골관절염 연골세포에서 뚜렷하게 증가한 사실을 확인했다. 이 유전자는 혈압 조절의 핵심 호르몬인 아르기닌 바소프레신(AVP)의 수용체를 만든다. 고혈압 상태에서는 혈중 AVP 농도가 높
17일 전
밤부사 테라퓨틱스가 아토피 피부염 치료 후보물질 'BBT001'의 피하주사 제형 임상에서 첫 환자 투약을 시작했다. 5일(현지시간) 바이오파마 아시아태평양에 따르면 밤부사는 뉴질랜드 임상연구센터에서 진행 중인 BBT001 글로벌 임상 1상의 피하주사(SC) 코호트에서 첫 환자에게 약물을 투여했다. BBT001은 인터루킨-4 수용체 알파(IL-4Rα)와 인터루킨-31(IL-31) 신호를 동시에 차단하도록 설계된 반감기 연장 이중항체다. 아토피 피부염 환자의 제2형 염증과 가려움증을 함께 표적한다.
17일 전
중국 바이오기업 락티젠 테라퓨틱스가 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 'RAG-18'의 임상 1상에서 인체 최초로 RNA 활성화 기전을 입증했다. 5일(현지시간) 바이오파마 아시아태평양에 따르면 락티젠은 일본 히로시마에서 열린 제31차 세계근육학회(WMS 2026) 연례학술대회에서 RAG-18의 임상 1상 중간 결과를 발표했다. 이번 연구는 소형 활성화 RNA(saRNA)를 정맥 투여해 인체 골격근 내 표적 단백질 발현을 안전하게 끌어올릴 수 있음을 보여준 단일유전자 질환 최초의 임상 근거로
17일 전
임상시험수탁기관(CRO)에서 바이오 벤처로 체질 전환을 선언한 페니트리움바이오사이언스가 구충제 성분을 재창출한 항암 후보물질 '페니트리움'을 앞세워 시장 소통에 나섰지만, 인체 검증 등 넘어야 할 과제가 적지 않다. 회사는 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 진행성 고형암 대상 임상 2a상 시험계획 승인을 받았다고 공시했다. 이어 서울에서 글로벌 임상 개발 심포지엄을 열고 국내외 의료진 앞에 비임상 데이터를 공개했다. 회사가 제시한 핵심 이론은 암연관섬유아세포와 종양관련대식세포, 세포외기질
18일 전
같은 질환 위험 유전자라도 뇌세포 종류에 따라 작용하는 방식이 다르다는 연구 결과가 나왔다. 23일(현지시간) 국제학술지 네이처(Nature)에 따르면 미국 시나이산 아이칸 의과대학 파노스 루소스 교수팀은 단일핵 전사체 분석 기법으로 정신·신경질환 관련 유전자가 특정 뇌세포에서만 이상을 일으킨다는 사실을 확인했다. 우전이 연구원이 공동 제1저자로 참여했다. 정신분열증, 양극성장애, 알츠하이머병 등 뇌 질환의 유전적 위험은 대부분 단백질을 만들지 않는 비암호화 영역에 숨어 있다. 이 영역은 특정 세
19일 전
메드팩토가 골질환 신약 후보물질 MP2021의 호주 임상 1상 시험계획을 승인받고 글로벌 임상 개발에 착수한다. 메드팩토는 호주 인체연구윤리위원회로부터 MP2021의 임상 1상 시험계획을 승인받았다고 2일 공시했다. 지난 7월 15일 신청한 지 약 2개월 반 만이다. 이번 임상은 건강한 성인을 대상으로 MP2021을 정맥 내 단회 투여했을 때의 안전성과 내약성, 약동학·약력학적 특성을 평가하는 무작위 배정, 단일 눈가림, 위약 대조, 단회 용량 증량 연구로 설계됐다. 임상은 호주 시드니의 전문 임
19일 전
일라이릴리의 혈액암 치료제 '자이피르카'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성림프구성백혈병·소림프구성림프종(CLL/SLL) 1차 치료제로 승인받았다. 2일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 비공유결합(비가역적이지 않은) BTK억제제로는 처음으로 자이피르카의 1차 치료 적응증을 허가했다. 자이피르카는 2023년 CLL/SLL 3차 치료제로 처음 승인받은 뒤 2차 치료 적응증까지 확대했다. 이번 허가로 기존 치료 경험이 없는 환자군까지 쓸 수 있는 네 번째 BTK억제제가 됐다. 제이컵 반 나르
19일 전
약물전달체(DDS) 전문 바이오텍 엔바이오셀이 피하주사로 쓰이던 펩타이드 의약품을 알약·캡슐 형태로 바꾸는 플랫폼 'ChargeSMEDDS'를 개발하고, 비만·당뇨 치료제 성분인 세마글루타이드의 경구화 연구에 착수했다. 엔바이오셀은 2일 이 같은 플랫폼 개발 계획을 밝혔다. 회사는 지난 4월 국내 특허 출원을 마쳤고 해외 주요국 특허 출원 절차를 진행 중이다. 연내 재현성 있는 비임상 데이터를 확보해 국내외 제약·바이오 기업과 기술이전 및 공동 연구를 추진한다는 방침이다. 글로벌 비만 치료제 시장
20일 전
