기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 인텔리아 테라퓨틱스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제가 희귀 유전질환 환자의 증상을 극적으로 개선했다는 임상 3상 결과가 나왔다. 27일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 스탯뉴스에 따르면, 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 '론보-지'(lonvo-z)의 임상 3상에서 이 같은 긍정적인 결과를 확인했다고 밝혔다. '론보-지'는 단 한 번의 투여로 치료가 이뤄지는 크리스퍼 기반 유전자 편집 치료제다. 특히 환자 체내에서 직접 DNA를 편집
2026-04-27
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 인텔리아 테라퓨틱스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제가 희귀 유전질환 환자의 증상을 극적으로 개선하며 상업화 기대감을 높이고 있다. 27일(현지시간) 바이오 전문매체 STAT에 따르면 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 자사의 치료제 '론보-z'(lonvo-z)가 긍정적인 결과를 확보했다고 밝혔다. 총 80명의 환자가 참여한 이번 연구에서, 단 한 번의 론보-z 투여만으로 붓기 발작 발생률이 위약군 대비 8
2026-04-27
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 중국 연구진이 비인두암을 단백질 특성에 따라 세 가지 아형으로 분류하고, 이에 기반해 최적의 치료법을 예측하는 새로운 분자 진단 틀을 제시했다. 27일 중국 바이오 전문매체 바이오온에 따르면, 국가단백질과학센터 허푸추 교수와 중산대학 마쥔 교수 공동 연구팀은 이 같은 내용의 연구 결과를 국제 학술지 '네이처 캔서(Nature Cancer)'에 지난 15일 발표했다. 비인두암은 동남아시아, 중국 남부 등에서 흔한 두경부암의 일종이다. 현재 표준 치료법은 젬
2026-04-27
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 미국 연구진이 혈액 속 단백질을 이용해 체내에서 직접 전도성 고분자를 합성, 빛으로 신경 활동을 정밀하게 제어하는 데 성공했다. 27일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오밸리 등에 따르면 미국 퍼듀대학교 연구팀은 이 같은 내용의 연구 결과를 국제학술지 '사이언스(Science)'에 발표했다. 연구팀은 체내 혈액 단백질인 헤모글로빈을 천연 촉매로 활용하는 방식을 고안했다. 액체 상태의 단량체 'BDF(벤조디푸란디온)'를 생체에 주입하면, 헤모글로빈이 이를 기
2026-04-27
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 중국 연구팀이 단 한 번의 주사로 2.5년간 청력을 회복시키는 난청 유전자 치료제 개발에 성공했다. 25일(현지시간) 중국 생명과학 전문매체 바이오온(bioon)에 따르면, 중국 연구팀이 개발한 난청 유전자 치료제 연구 결과가 국제학술지 '네이처(Nature)'에 게재됐다. 이번 연구에서 치료제를 투여받은 환자의 90%가 청력을 회복한 것으로 나타났다. 특히 성인 환자에게도 효과가 확인되어 치료 대상 확대 가능성을 시사했다. 해당 치료법은 단 한 번의 주
2026-04-25
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 중국 연구진이 선천성 난청 환자의 청력을 90%까지 회복시키는 유전자 치료제 임상 결과를 발표해 주목된다. 중국 생명과학 전문매체 바이오온(bioon)은 24일(현지시간) 푸단대학교 연구팀이 국제 학술지 '네이처(Nature)'에 게재한 선천성 난청 유전자 치료제 'AAV1-hOTOF'의 다기관 임상시험 결과를 보도했다. 이번 연구는 'OTOF' 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 난청 9형(DFNB9) 환자를 대상으로 진행됐다. DFNB9는
2026-04-24
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 중국 연구진이 단 한 번의 유전자치료제 주사로 유전성 난청 환자의 90%에서 청력을 회복시키는 데 성공했으며, 해당 효과가 최대 2.5년간 지속된 것으로 나타났다. 24일 국제학술지 '네이처(Nature)'에 따르면, 푸단대학교 부속 안이비인후과병원 슈이라이, 리화웨이 교수팀은 하버드의대 매사추세츠 안이병원 정이 첸 교수팀 등과 공동으로 이 같은 내용의 유전성 난청 유전자치료제 임상시험 결과를 발표했다. 이번 연구는 현재까지 발표된 관련 임상 중 가장 규
2026-04-24
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 리제네론이 선천적 유전성 난청을 치료하는 세계 최초의 유전자 치료제에 대한 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받고, 해당 의약품을 무상으로 공급하겠다고 선언했다. 23일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면, FDA는 리제네론의 유전자 치료제 '오타르메니'(Otarmeni, 후보물질명 DB-OTO)를 승인했다. 오타르메니는 오토페린(otoferlin) 유전자 변이로 인한 선천성 난청 환자를 위한 최초의 유전자 치료제다. 오타르메니는 바이러스 벡터를
2026-04-24
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 노보노디스크의 경구용 세마글루타이드가 10대 2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 혈당 강하 효과를 입증하며 적응증 확대에 청신호를 켰다. 23일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 노보노디스크는 '파이오니어 틴즈(Pioneer Teens)' 3a상에서 경구용 세마글루타이드가 위약 대비 우월한 혈당 감소 효과를 보였다고 밝혔다. 이번 임상은 10~17세 2형 당뇨병 환자 132명을 대상으로 1년간 진행됐다. 환자들은 기존에 메트포
2026-04-24
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)의 췌장암 신약 후보물질이 초기 임상에서 표준치료 대비 두 배 가까운 효과를 보이며 1차 치료제 등극 가능성을 높였다. 22일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 레볼루션은 RAS 변이 췌장암 환자 대상 '다락손라십'(daraxonrasib)의 초기 임상 데이터를 공개했다. 다락손라십을 단독 투여한 환자군(38명)의 객관적반응률(ORR)은 47%였으며, 6개월 무진행생존율(PFS)은
2026-04-23
