인텔리아 '론보-지' 3상 성공…두 번째 CRISPR 치료제 나오나

인텔리아 테라퓨틱스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제가 희귀 유전질환 환자의 증상을 극적으로 개선했다는 임상 3상 결과가 나왔다.

27일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 스탯뉴스에 따르면, 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 '론보-지'(lonvo-z)의 임상 3상에서 이 같은 긍정적인 결과를 확인했다고 밝혔다.

'론보-지'는 단 한 번의 투여로 치료가 이뤄지는 크리스퍼 기반 유전자 편집 치료제다. 특히 환자 체내에서 직접 DNA를 편집하는 최초의 '인비보'(in vivo) 방식 치료제로 주목받는다.

이번 임상에서 '론보-지'는 희귀 유전질환인 유전성 혈관부종 환자의 부종 발작을 극적으로 감소시키는 효과를 보였다. 유전성 혈관부종은 미국과 유럽에서 약 2만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

이번 결과로 '론보-지'는 버텍스 파마슈티컬스의 겸상적혈구병 치료제 '카스게비'(Casgevy)에 이어 두 번째로 승인받는 크리스퍼 치료제가 될 가능성이 커졌다. 인텔리아는 이미 규제 당국에 순차적 허가 신청(rolling submission)을 개시했다.

다만 최근 몇 년간 유전성 혈관부종 시장에 새로운 치료제들이 다수 등장한 상황이다. 업계에서는 '원앤던'(one-and-done) 방식의 단회 투여 치료법이 기존 치료제들과의 경쟁에서 환자와 의사들에게 얼마나 매력적으로 다가갈지가 관건이 될 것으로 보고 있다.