체내서 직접 유전자 편집…희귀병 발작 87% '뚝'

인텔리아 테라퓨틱스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제가 희귀 유전질환 환자의 증상을 극적으로 개선하며 상업화 기대감을 높이고 있다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 STAT에 따르면 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 자사의 치료제 '론보-z'(lonvo-z)가 긍정적인 결과를 확보했다고 밝혔다.

총 80명의 환자가 참여한 이번 연구에서, 단 한 번의 론보-z 투여만으로 붓기 발작 발생률이 위약군 대비 87% 감소한 것으로 나타났다.

특히 론보-z를 투여받은 환자의 60% 이상은 관찰 기간 동안 발작 증상을 전혀 겪지 않았다. 반면 위약군에서 발작이 없었던 환자는 11%에 불과했다.

론보-z가 품목허가를 받을 경우, 버텍스 파마슈티컬의 겸상적혈구증 치료제 '카스게비'에 이어 두 번째 크리스퍼 기반 의약품이 된다. 특히 환자의 몸 안에서 직접 DNA를 편집하는 세계 최초의 '생체 내'(in vivo) 치료제라는 점에서 의미가 크다.

인텔리아는 이번 결과를 바탕으로 이미 미국 식품의약국(FDA)에 순차 심사(rolling submission) 절차를 개시한 상태다.