기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 인공지능(AI)이 3살배기 희귀질환 소녀의 생명을 구한 극적인 사례가 공개됐다. 19일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 스탯(STAT)에 따르면, 조리 크라우스(Jorie Kraus)라는 이름의 소녀는 AI 덕분에 자신의 희귀 유전 질환에 대한 치료법을 찾을 수 있었다. 이 같은 내용은 샌프란시스코에서 열린 '스탯 브레이크스루 서밋 웨스트'에서 공개됐다. 조리는 태어난 직후부터 심장, 다리, 후두 등 온몸의 근육이 제대로 작동하지 않는 심각한 증상을 겪었
2026-05-20
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX UCB의 '빔젤렉스'가 건선성 관절염(PsA) 환자 대상 직접 비교 임상에서 애브비의 블록버스터 '스카이리치'를 상대로 우월성을 입증했다. 19일(현지시간) 제약전문매체 피어스파마에 따르면 UCB는 건선성 관절염 환자 553명을 대상으로 진행한 3b상 임상시험의 상세 결과를 공개했다. 이는 빔젤렉스가 스카이리치와의 맞대결에서 승리했다고 밝힌 지 두 달 만에 나온 구체적인 데이터다. 임상 결과, 16주차에 미국류마티스학회 반응 기준 50% 개선을 의미하는
2026-05-20
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 바이오마린이 약 3888억원을 들여 인수한 희귀질환 신약 후보물질이 3상 임상에서 핵심 목표 달성에 실패하며 승인 전선에 적신호가 켜졌다. 19일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 바이오마린 파마슈티컬은 희귀 유전질환인 'ENPP1 결핍증' 치료제로 개발하던 'BMN 401'의 3상 임상에서 2개의 1차 평가지표 중 하나를 충족하지 못했다고 밝혔다. 이번 3상 임상시험은 1~12세 ENPP1 결핍증 소아 환자 27명을 대상으로 진행됐다. BMN 401
2026-05-20
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 과학자들이 실험실에서 만든 3D 인공 간 모델을 통해 만성 간 질환 연구와 신약 개발의 새로운 가능성을 열었다. 생명공학 분야 국제 학술지 '프론티어스 인 바이오엔지니어링 앤 바이오테크놀로지(Frontiers in Bioengineering and Biotechnology)'에 최근 게재된 연구에 따르면, 연구진은 30일간 기능을 유지하며 염증, 섬유화 등 만성 질환 과정을 재현하는 3D 인공 간 모델을 개발하는 데 성공했다. 연구진은 인체 간세포(Hep
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 미국 연구진이 면역세포의 만성적인 과활성화를 막는 새로운 '미끼' 기술을 개발해 희귀질환과 CAR-T 세포 치료의 새로운 가능성을 열었다. 텍사스 A&M 대학교 연구팀은 'CRAC 채널 억제 바인더(CRABs)'라는 유인 펩타이드를 설계해 칼슘 신호를 조절하는 데 성공했다고 국제 학술지 '네이처 커뮤니케이션즈'에 19일(현지시간) 발표했다. 이번 연구는 MD 앤더슨, 퍼듀 대학교 연구진과 공동으로 진행됐다. 세포 내 칼슘 신호는 근육 수축, 신경 기능,
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 릴레이 테라퓨틱스가 개발 중인 PI3Kα 억제제가 희귀 혈관질환 환자 대상 임상 2상에서 60%의 객관적 반응률을 보이며 가능성을 입증했다. 19일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 릴레이 테라퓨틱스는 PI3Kα 억제제 후보물질 '조베갈리십(zovegalisib)'의 PIK3CA 유전자 변이 관련 혈관기형(VA) 환자 대상 2상 임상시험 중간 결과를 발표했다. 이번에 공개된 데이터는 12세 이상 청소년 및 성인 환자군에서 나왔다. 12주차
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 미국 연구진이 이식용 줄기세포의 기능과 생착률을 높이는 핵심 조건으로 '저산소 환경'을 제시해 주목된다. 19일(현지시간) 생명과학 전문 매체 에이조라이프사이언스(azolifesciences)에 따르면, 미국 인디애나대학교 멜빈 앤 브렌 사이먼 종합 암센터 연구팀은 인간 조혈모세포가 산소 농도에 매우 민감하며, 저산소 환경에서 배양 시 기능이 향상된다는 연구 결과를 국제 학술지 '루케미아'(Leukemia) 최신호에 발표했다. 이번 연구는 제임스 로파 교
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 일본 연구진이 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 불변 자연살해 T세포(iNKT)와 항원제시세포(APC)를 병용해 암세포를 장기적으로 공격하는 '기억 T세포'를 유도하는 데 성공했다. 19일 중국 바이오 전문매체 바이오온 등에 따르면, 일본 치바대학교 연구팀은 이 같은 내용의 연구 결과를 국제학술지 '스템 셀 리서치 앤 테라피(Stem Cell Research & Therapy)'에 최근 발표했다. iNKT 세포는 활성화 시 다른 면역세포를 불러 모아 암세포
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 40년간 신약 개발이 멈췄던 희귀 폐 질환 분야에서 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 새로운 데이터가 공개됐다. 사노피가 기존 치료제보다 3배 이상 효과를 보이는 단백질 신약 후보물질의 임상 결과를 발표했으며, 웨이브 라이프 사이언시스는 RNA 편집이라는 전혀 다른 접근법으로 도전장을 내밀었다. 18일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 사노피와 웨이브 라이프 사이언시스는 미국 흉부학회 연례회의에서 각각 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료
2026-05-19
기사의 이해를 돕기위한 이미지 / FLUX 바이오마린 파마슈티컬이 3888억원(2억7000만달러)을 들여 인수한 희귀 유전질환 치료제가 3상 임상에서 핵심 목표 달성에 실패하며 좌초 위기에 놓였다. 18일(현지시간) 바이오테크 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 바이오마린은 효소대체요법 후보물질 'BMN 401'의 3상 연구 결과를 발표했다. 이번 임상은 ENPP1 결핍증을 앓는 소아 환자 27명을 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 52주차에 혈장 무기 피로인산염(PPi)을 유의미하게 증가시켜 2개의
2026-05-19
