3888억에 산 신약…바이오마린 희귀병 치료제 3상 '좌초'

바이오마린이 약 3888억원을 들여 인수한 희귀질환 신약 후보물질이 3상 임상에서 핵심 목표 달성에 실패하며 승인 전선에 적신호가 켜졌다.

19일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 바이오마린 파마슈티컬은 희귀 유전질환인 'ENPP1 결핍증' 치료제로 개발하던 'BMN 401'의 3상 임상에서 2개의 1차 평가지표 중 하나를 충족하지 못했다고 밝혔다.

이번 3상 임상시험은 1~12세 ENPP1 결핍증 소아 환자 27명을 대상으로 진행됐다. BMN 401은 환자들에게 부족한 핵심 분자인 '혈장 무기 피로인산염(PPi)' 수치를 유의미하게 높여 1차 지표 중 하나는 달성했다. 하지만 규제당국과 논의 후 추가된 또 다른 1차 지표인 골격 건강 평가에서는 임상적 혜택을 입증하는 데 실패했다. 2차 평가지표에서도 긍정적인 경향은 관찰되지 않았다.

그렉 프리버그 바이오마린 최고 연구개발 책임자는 성명을 통해 "데이터를 적극적으로 평가해 적절한 다음 단계를 결정할 것"이라며 "자세한 결과는 향후 학회에서 발표할 예정"이라고 말했다.

이번 결과는 새로운 수익원 발굴이 시급한 바이오마린에 상당한 타격이다. 이 회사는 최근 저조한 판매 실적으로 혈우병 유전자 치료제 프로그램을 중단했으며, 주력 제품인 연골무형성증 치료제 '복스조고' 역시 경쟁에 직면해 있다.

BMN 401은 바이오마린이 2022년 이노자임을 2억7000만달러(약 3888억원)에 인수하며 확보한 효소대체요법 파이프라인이다. ENPP1 결핍증은 PPi 부족으로 혈관과 뼈에 칼슘이 축적되는 질환이다.

임상 결과 발표 후 월가에서는 비관적인 전망이 나왔다. 스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 "승인에 상당한 위험이 있다"고 평가했다. 리어링크의 조셉 슈워츠 애널리스트 역시 "미충족 의료 수요가 높은 질환이지만 현시점에서 규제 경로에 대해 조심스럽다"고 분석했다.