3888억 베팅 신약…바이오마린, 3상서 '좌초'

바이오마린 파마슈티컬이 3888억원(2억7000만달러)을 들여 인수한 희귀 유전질환 치료제가 3상 임상에서 핵심 목표 달성에 실패하며 좌초 위기에 놓였다.

18일(현지시간) 바이오테크 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 바이오마린은 효소대체요법 후보물질 'BMN 401'의 3상 연구 결과를 발표했다. 이번 임상은 ENPP1 결핍증을 앓는 소아 환자 27명을 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 52주차에 혈장 무기 피로인산염(PPi)을 유의미하게 증가시켜 2개의 1차 평가지표 중 하나는 충족했다. 하지만 엑스레이(X-ray)로 평가한 골격 치유 개선을 입증하는 다른 1차 지표는 달성하지 못했다.

2차 평가지표에서도 긍정적인 경향은 관찰되지 않았다. 구루병 중증도 점수, 신체 성장, 체중 증가 등에서 의미 있는 개선을 보이지 못했다. 다만 안전성 측면에서는 새로운 신호 없이 전반적으로 양호한 내약성을 보였다.

이번 결과는 지난해 3월 이노자임(Inozyme)을 2억7000만달러에 인수한 바이오마린에게 큰 타격이다. 'BMN 401'은 당시 이노자임의 핵심 파이프라인이었다. 바이오마린은 당시 이노자임의 종가보다 두 배 이상 높은 주당 4달러에 회사를 사들였다.

그렉 프리버그 바이오마린 최고연구개발책임자(CR&D)는 결과에 실망감을 표했다. 그는 "혈장 PPi의 상당한 증가가 ENPP1 결핍증 소아 환자의 의미 있는 임상적 개선으로 이어지지 않아 실망스럽다"고 말했다. 이어 "적절한 다음 단계를 결정하기 위해 데이터를 적극적으로 평가하고 있다"고 덧붙였다.