암 면역치료의 핵심 표적인 PD-1이 T세포 신호를 억제하는 기존 학설이 뒤집혔다. 22일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 모니카 샤르마(Monica Sharma) 연구진은 PD-1이 인산화가 아닌 '방향족 잔기'를 통해 T세포 활성 신호의 응집체 형성을 물리적으로 해체한다는 연구 결과를 국제학술지 사이언스(Science)에 발표했다. PD-1은 활성화된 T세포 표면에 발현하는 면역 억제 수용체다. 그동안 PD-1의 세포질 꼬리에 있는 ITIM·ITSM 억제 모티프의 티로신이 인산화되면
2026-09-22
노화로 약해진 면역세포를 되살려 암을 치료할 수 있는 유전자 표적이 규명됐다. 22일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 미국 매사추세츠종합병원 브리검 연구진은 국제학술지 '셀(Cell)'에 게재한 논문에서 이중특이성인산가수분해효소5(Dusp5)와 아연집게단백질219(Zfp219)가 노화에 따른 T세포 기능 저하를 일으키는 핵심 조절 인자라고 밝혔다. 나이가 들면 면역력이 떨어지는 '면역노화'는 암 면역치료의 주요 장애 요인으로 꼽힌다. 연구진은 노화한 종양미세환경이 CD8+ 살상 T세포를
2026-09-22
한국인 확장성 심근병증 환자에서 특정 유전자 변이가 심장이식·사망, 부정맥 위험 및 심장기능 회복과 각각 연관돼 있다는 연구 결과가 나왔다. 질병관리청 국립보건연구원은 22일 서울아산병원·충북의대와 함께 특발성 확장성 심근병증 환자 202명의 유전정보와 임상 경과를 분석한 결과를 발표했다. 이번 연구는 국제학술지 '심장·폐 이식 저널(The Journal of Heart and Lung Transplantation)'에 실렸다. 확장성 심근병증은 심장이 커지고 근육의 힘이 약해져 혈액을 제대로 보
2026-09-22
존슨앤드존슨(J&J)의 조현병·우울증 치료제 '캡리타'(성분명 루마테페론)가 조울증(양극성장애) 조증 삽화 치료에도 효과를 입증했다. 21일(현지시간) 피어스파마에 따르면 J&J는 캡리타가 양극성장애 1형과 연관된 조증 삽화 성인 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 위약 대비 조증 증상을 빠르게 개선했다고 발표했다. 이번 연구는 양극성장애 1형 조증 삽화 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상 가운데 하나로, '451'로 명명됐다. 결과는 최근 뉴올리언스에서 열린 2026년 정신의학회 연례회의에서
2026-09-22
희귀 실명 질환인 X연관 망막색소변성증(XLRP) 유전자치료제가 후기 임상시험에서 목표를 처음으로 달성했다. 21일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 비컨 테라퓨틱스는 자사 유전자치료제 '라루파레티진 조바파르보벡'(라루-조바)이 XLRP 환자를 대상으로 한 후기 임상에서 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다. 회사 측은 이번 결과가 XLRP 치료제가 핵심 임상시험에서 목표를 달성한 첫 사례라고 설명했다. XLRP는 망막의 빛 감지 세포가 점차 퇴화하며 시력을 잃어가는 질환이다. 주로 남성에게 발병
2026-09-22
미국 인트라바이오(IntraBio)의 신경계 치료제 아크뉴르사(Aqneursa)가 희귀 신경퇴행성 질환인 모세혈관확장성 운동실조증(A-T) 치료제로 세계 최초 승인을 받았다. 22일(현지시간) 피어스파마에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 아크뉴르사의 적응증을 확대해 A-T 환자 치료제로 허가했다. A-T는 조기 사망을 초래하는 희귀 신경퇴행성 질환이다. 이번 승인은 올해 초 발표된 3상 임상시험(IB1001-303) 결과를 근거로 이뤄졌다. 4~50세 A-T 환자 73명이 참여한 교차 연구에서
2026-09-22
근위축성측삭경화증(ALS) 신약 개발이 생존기간과 기능평가척도(ALSFRS-R) 중심에서 벗어나 질병 생물학에 기반한 접근으로 전환하고 있다. 21일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 ALS 환자 대부분은 진단 후 2~5년 안에 사망하며, 이 기간을 의미 있게 바꾼 치료제는 아직 없다. 미국 질병통제예방센터(CDC)는 이 같은 통계를 제시했고, 규제 당국이 신경필라멘트경쇄(NfL) 감소를 근거로 토퍼센을 승인하면서 제약사들은 임상 설계와 참가자 분류에 활용할 구체적 바이오마커를 확보했다. 로버트
2026-09-21
큐바이오파마의 두드러기 신약 후보물질이 임상 2상에서 1차 평가변수를 충족하며 기존 치료제 '졸레어'를 넘어서는 결과를 냈다. 21일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 큐바이오파마는 만성 특발성 두드러기(CSU) 치료제 후보물질 CUE-221의 임상 2상에서 1차 평가변수를 달성했다. 이번 임상은 중국에서 145명을 대상으로 진행됐다. 피험자들은 CUE-221 3개 용량군 또는 위약을 4주 간격으로 피하 투여받았다. 투여 12주차에 두드러기가 완전히 사라진 비율은 HSS7 척
2026-09-21
인간의 뇌는 하나의 기관이 아니라 수억 년에 걸쳐 독립적으로 진화한 두 개의 기관이라는 연구 결과가 나왔다. 스탠퍼드 의대 연구진은 18일(현지시간) 국제학술지 네이처 뉴로사이언스에 이 같은 내용의 논문을 게재한다고 밝혔다. 카일 로 스탠퍼드 의대 발달생물학 부교수가 교신저자, 대학원생 캐럴린 던데스와 라이언 조카이가 공동 제1저자다. 연구진에 따르면 성인의 뇌는 전뇌·중뇌·후뇌로 나뉜다. 전뇌는 언어와 의식, 추상적 사고를 담당하고, 두개골 뒤쪽의 후뇌(뇌간)는 호흡과 수면, 심장 박동, 배고픔
2026-09-21
유전성 운동신경 질환을 일으키는 유전자 돌연변이를 직접 교정해 신경 퇴행을 완화하는 데 성공했다는 연구 결과가 나왔다. 21일(현지시간) 애저라이프사이언스에 따르면 교토대학 iPS세포연구소의 이노우에 하루히사 교수와 도쿠시마대학의 이즈미 유이신 교수 연구팀은 아데닌 염기교정 기술로 질환 유발 유전자 변이를 정상 형태로 되돌리고 신경 퇴행을 줄였다. 연구 대상인 HMSN-P는 TFG 유전자 돌연변이로 생기는 희귀 유전 질환이다. 환자는 근육이 점차 약해지다 삼킴과 호흡까지 어려워지지만 현재 질병 진
2026-09-21
