희귀 실명질환 유전자치료제 후기 임상 '첫 성공'…연내 허가 신청

희귀 실명 질환인 X연관 망막색소변성증(XLRP) 유전자치료제가 후기 임상시험에서 목표를 처음으로 달성했다.

21일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 비컨 테라퓨틱스는 자사 유전자치료제 '라루파레티진 조바파르보벡'(라루-조바)이 XLRP 환자를 대상으로 한 후기 임상에서 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다.

회사 측은 이번 결과가 XLRP 치료제가 핵심 임상시험에서 목표를 달성한 첫 사례라고 설명했다.

XLRP는 망막의 빛 감지 세포가 점차 퇴화하며 시력을 잃어가는 질환이다. 주로 남성에게 발병하며 전체 망막색소변성증 환자의 약 14%를 차지한다.

라루-조바는 XLRP에서 변이된 RPGR 유전자의 정상 사본을 전달하는 방식이다. 이 치료제는 85명의 남성 환자를 대상으로 저용량과 고용량 두 가지 용량을 시험했다.

임상 결과 저조도 시력 검사에서 15자 이상 더 읽어낸 환자 비율은 저용량군 24%, 고용량군 31%로 나타났다. 대조군에서는 해당 기준을 충족한 환자가 없었다.

회사는 특정 2차 지표에서도 긍정적 추세를 확인했다고 밝혔으나 일부 결과는 통계적으로 유의미하지 않았다.

치료 관련 이상반응은 대부분 경증에서 중등도였다. 중대한 이상반응 2건은 치료제 투여 수술 과정에서 비롯된 것으로 회사는 판단했다.

신시내티대 안과 교수인 로버트 시스크는 "비컨은 환자에게 중요한 개선, 특히 저조도 시력 개선을 가장 잘 포착할 수 있는 지표를 선택했다"고 말했다.

랜스 발도 비컨 최고경영자(CEO)는 이번 결과가 "통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있다"며 "유전성 망막 질환의 경과를 바꿀 수 있는 1회 치료의 잠재력을 보여준다"고 밝혔다.

비컨은 오는 10월 열리는 의학회의에서 상세 데이터를 공개할 예정이다. 회사는 연말까지 단계적으로 제출하는 '순차' 허가 신청을 시작할 계획이다.