노바티스와 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발한 RNA 신약이 대규모 임상시험에서 심혈관 질환 예방 효과를 입증하지 못했다. 5일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 펠라카르센은 지질단백질(a) 수치를 크게 낮췄음에도 심근경색·뇌졸중·사망 위험을 줄이지 못했다. 펠라카르센은 심장 질환과 연관된 것으로 알려진 단백질 입자인 지질단백질(a), 즉 'Lp(a)' 수치를 급격히 낮추도록 설계된 약물이다. 8000명 이상이 참여한 3상 임상시험에서 펠라카르센과 표준 치료를 병행한 집단은 표준 치료와 위약
4시간 전
노바티스가 개발한 심혈관 위험 인자 표적 신약이 대규모 임상시험에서 심혈관 질환 위험을 낮추는 데 실패했다. 5일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 노바티스는 아이오니스와 공동 개발한 펠라카르센이 3상 임상시험 'Lp(a)호라이즌'에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다. 이 시험에는 Lp(a) 수치가 높고 심혈관 질환을 앓았거나 심혈관 사건을 겪은 환자 8323명이 참여했다. 연구진은 안티센스 올리고뉴클레오타이드 계열인 펠라카르센으로 Lp(a)를 낮추면 고위험 환자의 재발 위험을 줄일 수
22시간 전
미국에서 희귀 유전질환인 알렉산더병의 첫 치료제가 승인됐다. 수년간 치료 옵션이 전무했던 환자와 가족에게 새로운 선택지가 열렸다. 4일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 알렉산더병 치료제 '잔바스트로'(성분명 질가네르센)를 승인했다고 밝혔다. 알렉산더병 치료제로는 처음이다. FDA 약물평가연구센터 신경학과장 에밀리 프레일리히 박사는 "이번 승인은 이 질환의 근본 원인을 겨냥한 첫 치료법을 제공하는 이정표"라고 평가했다. 알렉산더
1일 전
애브비가 다발골수종 치료제 '에텐타미그'의 임상 3상에서 주요 목표를 달성했다. 4일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 애브비는 이중 작용 항체 신약 에텐타미그가 다발골수종 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 무진행 생존 기간을 표준 치료보다 유의하게 연장했다고 밝혔다. 에텐타미그는 종양 세포와 T세포에 동시에 결합해 면역 반응을 유도하는 이중특이항체 계열 약물이다. 같은 계열 최초 약물인 존슨앤드존슨(J&J)의 테크베일리보다 출시가 4년 이상 늦었다. 임상에는 다발골수종 환자 421명이 참여했
1일 전
미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신경질환인 알렉산더병의 첫 치료제를 승인했다. 4일(현지시간) 피어스바이오텍이 보도한 데 따르면 FDA는 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 항센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열 신약 '잔바스트로'(성분명 질가네르센)를 알렉산더병 치료제로 허가했다. 알렉산더병 치료제가 시판 승인을 받은 것은 이번이 처음이다. 알렉산더병은 GFAP 유전자 변이로 뇌의 별아교세포에서 단백질이 과다 생성되고, 이것이 뭉쳐 독성 물질인 로젠탈 섬유를 형성하
1일 전
대장암이 초기에 전이되는 기전이 국내 연구진에 의해 규명됐다. 특정 면역세포가 종양의 성장과 전이를 동시에 촉진한다는 내용이다. 공군군의대학 자오샤오디, 루위안위안, 왕신, 왕량 교수 연구팀은 2026년 8월 26일 국제학술지 '사이언스 중개의학(Science Translational Medicine)'에 이 같은 연구 결과를 발표했다. 연구팀은 대장암에서 '잠재 전환성장인자-베타(TGFβ) 결합단백질4(LTBP4)'의 결핍이 종양 진행의 핵심 요인임을 확인했다. LTBP4가 부족하면 종양 관련
1일 전
미국 식품의약국(FDA)이 흑색종 치료제 '투드리크'에 대해 내부 검토팀의 반대에도 불구하고 조건부 승인을 결정한 것으로 나타났다. 4일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 지난달 6일 레플리뮨의 투드리크를 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 면역항암제 옵디보와 병용하는 요법으로 조건부 승인했다. 항PD-1 치료에 실패한 절제 불가능한 진행성 피부 흑색종 성인 환자가 대상이다. FDA가 최근 공개한 임상 검토 문서에는 승인 과정에서 내부 의견이 엇갈렸던 정황이 담겼다. 지난 7월 외부 자문위원회는
2일 전
애브비(AbbVie)의 이중특이성 T세포 관여 항체 '에텐타미그'가 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 반응률과 무진행생존기간을 개선한 것으로 나타났다. 3일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 애브비는 이날 에텐타미그의 임상 3상 시험 '체르비노'에서 긍정적 결과를 확인했다고 발표했다. 에텐타미그 투여군의 객관적 반응률은 74%로, 표준 치료군의 45.7%를 크게 웃돌았다. 무진행생존기간도 유의미하게 개선돼 질병 진행 또는 사망 위험을 표준 치료 대비 60% 낮췄다. 이번 분
2일 전
암젠의 콜레스테롤 치료제 '레파타'가 심혈관 질환 고위험군의 모든 원인 사망 위험을 20% 낮췄다는 분석 결과가 나왔다. 2일(현지시간) 미국 제약 전문매체 피어스파마에 따르면 암젠은 심근경색이나 뇌졸중 병력이 없는 고위험 성인 1만2000여 명을 대상으로 한 3상 임상시험 '베살리우스-CV'의 하위 분석에서 레파타가 모든 원인 사망률(ACM)을 20% 줄였다고 밝혔다. 레파타는 스타틴 등 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C) 강하제에 더해 투여됐다. 이번 결과는 지난 1일 의학저널 '서큘레이션'에
2일 전
인간 유전자 지도가 뒤집혔다. 서로 다른 유전자가 결합해 지금까지 알려지지 않은 기능성 단백질을 만든다는 사실이 처음 확인됐다. 미국 하버드 의대 연구진은 서로 다른 유전자, 심지어 다른 염색체에 있는 유전자의 지시 정보가 합쳐져 '키메라 mRNA'를 만들고 이것이 새로운 단백질을 생산한다는 연구 결과를 2일(현지시간) 국제학술지 네이처에 발표했다. 인간의 약 2만개 유전자는 각각 한 종류의 단백질 정보를 담는 것으로 알려져 왔다. 연구진은 직접 RNA 염기서열 분석 기술로 포유류 세포에서 한 번
2일 전
