중국의 연구자 주도 임상시험(IIT)이 투명성 부족 논란에 휩싸였다. 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 엔허투는 비소세포폐암 3상에서 승기를 잡았고, 다나베제약은 희귀 피부질환 치료제 데르시멜라곤의 글로벌 권리를 4억3500만달러에 넘겼다. 21일 피어스파마에 따르면 중국의 IIT 제도가 국제적 조사를 받고 있다. IIT는 중국 병원과 학계가 기존 의약품 승인 절차보다 규제 감독이 덜한 별도 경로로 초기 인체 임상을 시작할 수 있게 한 제도다. 최근 수주 사이 희귀 유전질환을 앓던 어린이 2명을 포함
2일 전
디앤디파마텍이 대사이상지방간염(MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 2상 임상시험결과보고서(CSR)를 수령했다. 간 지방 30% 이상 감소 환자 비율이 투여군에서 75.8%를 기록해 위약군 11.8% 대비 6배 이상 높은 수치를 나타냈으며, 통계적 유의성도 확인됐다(p<0.0001). 노보 노디스크, 일라이 릴리 등 글로벌 빅파마들이 주도하는 비만·대사 질환 치료제 시장에서 국내 임상 단계 바이오 기업이 의미 있는 데이터를 내놨다는 점에서 주목된다. 이번 임상은 과체중·비만을 동반한 대사이상지방
2일 전
제넥신이 미국 바이오 기업 네오이뮨텍으로부터 기술료 300만 달러(약 42억 원)를 수령한다. 네오이뮨텍이 미국에서 진행한 GX-I7(미국명 NT-I7)의 임상 2상을 완료하면서 세부 마일스톤이 달성됐기 때문이다. 제넥신은 21일 인보이스를 발행하고 계약서 기준 30일 이내에 해당 금액을 수령할 예정이라고 공시했다. 이번 기술료는 제넥신의 2025년 연간 매출액의 10%를 상회하는 규모로, 반환 의무가 없는 순수 수익이다. GX-I7은 체내 면역세포인 T세포의 발달과 증식을 촉진하는 '지속형 인터
3일 전
미국 식품의약국(FDA)이 20일(현지시간) 희귀 골질환 치료제인 리제네론 파마슈티컬스의 '파사트루'(성분명 가레토스맙)를 승인했다. 파사트루는 판매가 부진한 입센의 기존 치료제와 경쟁을 벌이게 됐다. 파사트루는 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제다. FOP는 근육과 결합조직이 뼈로 변하는 퇴행성 질환으로, 약 100만 명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 추정된다. 이 질환은 이동 능력 상실로 이어진다. 성분명 가레토스맙인 파사트루는 과도한 뼈 성장을 유발하는 액티빈A 단백질의 작용을 차단하는
3일 전
미국 식품의약국(FDA)이 희소 유전질환인 글리코겐축적병 1a형(GSDIa) 환자를 위한 유전자치료제 '글렌글리코스(Glenglycos)'를 19일(현지시간) 승인했다. 울트라제닉스의 유전자치료제로는 처음으로 시판 허가를 받은 제품이다. GSDIa 환자는 식사 사이 혈당을 안정시키는 필수 효소가 결핍돼 저혈당 등 생명을 위협하는 대사 이상을 겪는다. 글렌글리코스는 정상 유전자를 간에 전달해 효소를 회복시키는 1회 투여 치료제다. 울트라제닉스는 이번 승인으로 5번째 허가 제품을 보유하게 됐고, 판매
3일 전
모더나와 머크(MSD)가 공동 개발 중인 개인 맞춤형 mRNA 암백신 '인티스메란(mRNA-4157)'이 흑색종 환자 1,137명을 대상으로 한 3상 임상시험(INTerpath-001)에서 1차 평가변수를 충족했다. 면역항암제 '키트루다'와의 병용요법이 키트루다 단독요법 대비 재발 및 전이를 통계적·임상적으로 유의미하게 억제한 것이다. 독립적인 데이터 모니터링 위원회는 이번 결과가 "통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선"이라고 평가했다. 이번 성과가 주목받는 이유는 단순한 임상 성공 이
4일 전
모더나와 머크(MSD)가 공동 개발 중인 개인 맞춤형 mRNA 암백신이 흑색종 환자의 재발과 전이를 막는 데 성공적인 결과를 보였다. 19일(현지시간) 바이오파마 다이브 등 외신에 따르면 모더나와 머크는 개인 맞춤형 암백신 '인티스메란'(MRNA-4157)과 면역항암제 '키트루다' 병용요법의 흑색종 3상 임상(INTerpath-001) 중간 분석에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 독립적인 데이터 모니터링 위원회는 이번 결과가 '통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미있는 개선'을 보였다고 평가했
4일 전
사람 혈액 한 병에서 만든 뇌 오가노이드가 배양접시에서 5년간 생존했다. 19일 국제 학술지 네이처(Nature)에 따르면 하버드대학교 연구팀은 혈액에서 유래한 뇌 오가노이드가 5년 동안 시간의 흐름을 기록하며 생존할 수 있다는 연구 결과를 발표했다. 연구팀은 5년간 오가노이드의 전사체와 후성유전체 변화를 추적했다. 그 결과 오가노이드가 출생 후 인간 뇌 발달과 일치하는 방식으로 세포를 만들고 노화한 것으로 나타났다. 연구팀은 채혈로 얻은 혈액 한 병에서 줄기세포를 추출했다. 이후 세포가 대뇌피질
4일 전
머크와 모더나의 맞춤형 mRNA 암백신이 고위험 피부암 환자에서 수술 후 재발을 늦췄다. 19일(현지시간) 미국 제약·바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 머크(MSD)와 모더나는 절제 수술을 받은 고위험 피부암(흑색종) 환자 1137명을 대상으로 한 3상 임상 INTerpath-001에서 이 같은 결과를 확인했다고 밝혔다. 이 임상은 인티스메란 아우토젠(제품명 V940, 개발명 mRNA-4157)과 머크의 면역항암제 키트루다 병용요법을 키트루다 단독요법과 비교했다. 두 회사는 이날 구체적인 수
4일 전
바이러스에서 찾은 짧은 RNA 서열이 선형 mRNA의 반감기를 7.6시간에서 23시간으로 늘렸다. 19일 국제 학술지 셀(Cell)에 따르면 기초과학연구원(IBS) RNA 연구센터 김빛내리 센터장 연구팀은 바이러스 RNA에서 선형 mRNA의 반감기를 7.6시간에서 23시간으로 늘린 요소들을 찾아 '테일론(tailon)'으로 명명했다. mRNA는 세포를 일시적으로 단백질 생산 공장으로 바꾸는 유전자 설계도다. 다만 세포 안에서 빠르게 분해돼 단백질 생산 기간이 짧다는 한계가 있다. 바이러스도 숙주
4일 전
