FDA, 리제네론 희귀 골질환약 '파사트루' 승인…입센과 경쟁

미국 식품의약국(FDA)이 20일(현지시간) 희귀 골질환 치료제인 리제네론 파마슈티컬스의 '파사트루'(성분명 가레토스맙)를 승인했다. 파사트루는 판매가 부진한 입센의 기존 치료제와 경쟁을 벌이게 됐다.

파사트루는 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제다. FOP는 근육과 결합조직이 뼈로 변하는 퇴행성 질환으로, 약 100만 명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 추정된다. 이 질환은 이동 능력 상실로 이어진다. 성분명 가레토스맙인 파사트루는 과도한 뼈 성장을 유발하는 액티빈A 단백질의 작용을 차단하는 항체 치료제다.

임상시험 참가자 다수의 사망으로 개발이 지연되기도 했으나, 리제네론은 조사 결과 약물이 사망 원인일 가능성이 크지 않다고 판단하고 후기 단계 시험을 진행했다. 지난해 9월 발표된 3상 결과에 따르면 1년간 위약군 대비 새로운 비정상 뼈 형성을 90% 이상 줄였다.

리제네론 대변인은 파사트루의 연평균 환자당 정가가 임상시험 참가자를 기준으로 약 140만달러라고 밝혔다. 이 약물은 체중 1kg당 3mg 또는 10mg으로 투여되며, 비용은 69만3천달러에서 210만달러 사이가 될 수 있다고 설명했다.

국제FOP협회의 미셸 데이비스 사무총장은 성명에서 "이번 승인은 우리 공동체에 기념비적인 일이며, FOP 환자의 삶에 중대한 영향을 줄 수 있는 필수적인 새 치료법을 제공한다"고 말했다.

파사트루는 입센의 '소호노스'와 경쟁하게 된다. 소호노스는 2023년 효능·안전성에 대한 의문 속에서도 승인을 받았다. 두 약물은 직접 비교 시험되지는 않았지만, 소호노스는 골 성장에 미치는 영향이 더 작은 것으로 나타났다. FDA 과학자들은 소호노스 승인 전에 이 약을 복용한 환자가 위약군보다 비정상적인 뼈 성장 전에 나타나는 염증성 '발적'을 겪을 가능성이 더 높을 수 있다는 우려를 제기하기도 했다.

소호노스는 올해 상반기 2천100만유로(약 2천400만달러)의 매출을 기록해 지난해 같은 기간과 비슷한 수준이었다. 입센은 판매가 기대에 못 미치자 2024년 2억7천900만유로의 손상차손을 인식했다.

파사트루 출시는 리제네론의 미래에 대한 의문이 커지는 가운데 이뤄졌다. 최대 매출원인 안구질환 치료제 아일리아는 바이오시밀러 경쟁이 심화하고 있다. 고용량 버전 아일리아의 매출은 투자자 기대에 아직 미치지 못했고, 신규 항암제는 핵심 임상시험에서 목표를 달성하지 못했다.