HLB테라퓨틱스, 희귀 안과 신약 美 임상 3상 환자 모집 완료∙∙∙FDA 승인 가시권

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)가 희귀 안과 질환 치료제 'RGN-259'의 미국 임상 3상(SEER-2)에서 목표 환자 모집을 완료했다. 신경영양성각막염(NK)을 적응증으로 한 이번 임상은 약 70명의 환자를 대상으로 진행되며, 유럽 임상 3상(SEER-3)이 1차 유효성 지표를 충족하지 못한 이후 사실상 FDA 승인의 마지막 관문으로 여겨진다.

신경영양성각막염은 각막 신경 손상으로 감각이 저하되고 상처가 낫지 않는 희귀 질환이다. 미국 내 연간 환자 수는 약 2만 명 수준으로, 현재 FDA 승인을 받은 치료제는 이탈리아 돔페(Dompé)사의 '옥서베이트(Oxervate)' 하나뿐이다.

RGN-259는 세포 이동 촉진, 세포 사멸 감소, 염증 억제 등 다중 작용 기전을 가진 단백질 '티모신 베타4(Thymosin β4)'를 주성분으로 하는 무방부제 점안액이다. 옥서베이트가 냉장 보관 필수에 8주간 하루 6회 투여가 요구되는 반면, RGN-259는 실온 보관이 가능하고 4주간 하루 5회 투여로 치료 기간과 복약 편의성에서 차별점을 확보했다.

■ SEER-3 실패 이후, SEER-2가 핵심 변수로 부상

유럽 임상 3상 SEER-3는 지난해 3월 종료됐으나 대조군의 플라시보 효과가 예상보다 높게 나타나 1차 유효성 지표를 충족하지 못했다. 이에 따라 이번 미국 임상 SEER-2의 결과가 RGN-259의 상용화 여부를 가르는 핵심 변수가 됐다.

선행 임상 SEER-1 데이터에서는 4주 투여 후 RGN-259 투여군의 60%(10명 중 6명)가 각막 완전 치유를 달성했고, 위약군은 12.5%(8명 중 1명)에 그쳐 뚜렷한 효능 차이를 보였다. 다만 SEER-1은 소규모 탐색적 임상이었던 만큼, SEER-2의 규모에서도 동일한 유효성이 재현될 수 있는지가 관건이다.

환자 모집이 완료된 만큼, 향후 투약과 추적 관찰, 데이터베이스 잠금(DB Lock) 등의 절차를 거쳐 마지막 환자 방문일 기준 약 2~3개월 뒤 탑라인(Top-line) 결과가 발표될 예정이다. 유의미한 결과가 나올 경우 즉각적인 FDA 신약 허가 신청(NDA)에 돌입할 것으로 보인다.

■ 안구건조증 임상 재개까지, 파이프라인 확장 본격화

HLB테라퓨틱스는 신경영양성각막염 임상과 별도로, 안구건조증(DED) 적응증을 겨냥한 4차 임상 3상 ARISE-4 착수도 준비 중이다. 현재 미국 FDA와 특별임상계획평가(SPA)를 통해 임상 프로토콜을 사전 조율하는 단계다.

안구건조증은 전 세계 수억 명의 환자가 있는 대형 시장이다. 글로벌 시장조사기관 델브인사이트(DelveInsight)에 따르면, 주요 7개국의 신경영양성각막염 시장 규모만 해도 2022년 기준 약 1억 8,200만 달러(약 2,400억 원)에 달하며, 2032년까지 성장세가 이어질 것으로 전망된다. 안구건조증 시장은 이보다 수십 배 이상 큰 규모다.

업계에서는 SEER-2 결과와 ARISE-4 재개가 맞물릴 경우, 글로벌 제약사와의 라이선스 아웃(기술 수출) 논의가 본격화될 가능성이 높다고 본다. 특히 RGN-259 점안액 제조 공정 관련 특허를 주요 국가에서 선제적으로 확보해 지식재산권(IP) 방어 장치도 갖춘 상태다.

SEER-3 실패로 시장의 시선이 냉각된 상황에서 SEER-2가 어떤 결과를 내놓느냐에 따라, HLB테라퓨틱스가 글로벌 안과 시장에서 기존 독점 치료제를 대체하는 신약을 배출할 수 있을지 판가름 날 전망이다.