울트라제닉스, 유전자치료제 첫 승인…1회 투여 270만달러

미국 식품의약국(FDA)이 희소 유전질환인 글리코겐축적병 1a형(GSDIa) 환자를 위한 유전자치료제 '글렌글리코스(Glenglycos)'를 19일(현지시간) 승인했다. 울트라제닉스의 유전자치료제로는 처음으로 시판 허가를 받은 제품이다.

GSDIa 환자는 식사 사이 혈당을 안정시키는 필수 효소가 결핍돼 저혈당 등 생명을 위협하는 대사 이상을 겪는다. 글렌글리코스는 정상 유전자를 간에 전달해 효소를 회복시키는 1회 투여 치료제다.

울트라제닉스는 이번 승인으로 5번째 허가 제품을 보유하게 됐고, 판매 가능한 첫 유전자치료제를 확보했다. 회사 측은 콘퍼런스콜에서 글렌글리코스의 1인당 도매가격(WAC)이 270만달러라고 밝혔다. 전문 치료센터에서 30∼60일 안에 환자에게 제공될 예정이다.

애널리스트들은 글렌글리코스가 블록버스터 제품은 아니라고 보면서도 최근 몇 년간 여러 차질을 겪은 회사에 중요한 승리라고 평가했다. 승인과 함께 받은 우선심사권(PRV)도 판매할 계획이다. 올해 세 건의 우선심사권이 각각 1억8000만달러, 1억9500만달러, 2억달러에 거래됐다.

하워드 혼 최고재무책임자(CFO)는 판매 대금이 수익성 달성 경로를 뒷받침할 것이라고 말했다. 회사는 2027년 흑자 전환을 예상한다. 9월19일 FDA 결정이 예정된 또 다른 유전자치료제 UX111의 승인도 도움이 될 전망이다.

산필리포 증후군 A형 치료제인 UX111은 제조 우려로 2025년 FDA에서 거절됐고, 올해 초에는 회사 답변이 불완전하다는 통보를 받았다. 이후 재신청해 4월 접수가 완료됐다. 윌리엄 블레어의 새미 코윈 애널리스트는 UX111 승인 시 또 하나의 우선심사권을 받을 수 있다고 봤다.

다만 코윈은 투자자들이 9∼10월에 나올 안젤만증후군 치료제 GTX-102의 임상시험 결과에 가장 주목하고 있다며, 이 결과가 주가에 중요한 촉매가 될 것이라고 썼다. 코윈은 글렌글리코스의 최대 매출을 3억6200만달러로 추정했다.

글렌글리코스는 FDA의 가속승인 절차를 통해 시판 허가를 받았다. 이에 따라 회사는 장기 임상적 유효성을 입증하는 데이터를 제출해야 한다. 회사는 대조군과 함께 10년간 환자를 추적할 계획이며, FDA는 완전 승인을 위해 2년 추가 데이터만 요구하고 있다.

GSDIa 환자들은 생명을 위협하는 저혈당을 막기 위해 보통 4시간마다 옥수수 전분을 섭취해야 한다. 까다로운 식이요법과 모니터링이 필요하다. 초기 승인은 치료제가 옥수수 전분 섭취를 줄이는 데 도움이 된다는 데이터에 근거했다.

FDA 생물의약품센터 카림 미카일 서리 소장은 성명에서 "이번 승인은 유전자치료제를 이용해 이 질환을 치료하고 환자의 삶의 질을 개선하는 중요한 이정표"라고 말했다.