화이자 다발골수종 신약, 3상 성공…"조기 투여 근거 강화"

화이자의 다발골수종 치료제 '엘렉스피오'가 재발·불응성 다발골수종(RRMM) 환자를 대상으로 한 3상 임상에서 무진행생존기간(PFS)을 유의미하게 개선했다.

27일(현지시간) 피어스파마에 따르면 화이자는 이날 엘렉스피오의 3상 임상 '마그네티스MM-32'의 주요 결과를 공개했다. 이 임상은 1차 치료 후 질병이 진행된 RRMM 환자를 대상으로 엘렉스피오를 조기 투여하는 효과를 평가했다.

화이자 측은 최소 1차례 이상 치료를 받은 환자에게 엘렉스피오를 투여한 결과, 기존 표준요법 대비 질병 진행 또는 사망 위험이 유의미하게 낮았다고 밝혔다. 대조군은 브리스톨마이어스스큅(BMS)과 애브비의 엠플리시티, BMS의 포말리스트, 다케다의 벨케이드, 암젠의 키프롤리스 등을 스테로이드 덱사메타손과 병용한 요법이었다.

임상에 참여한 환자들은 앞서 존슨앤드존슨(J&J)의 다잘렉스나 사노피의 사클리사 등 항-CD38 치료제와 레블리미드를 1차례 이상 투여받은 이력이 있었다.

중간 분석 시점에 엘렉스피오 투여군의 75% 이상이 질병 진행이나 사망을 겪지 않았다. 18개월 무진행생존율은 68%로 추정됐고, 중앙 무진행생존기간은 아직 도달하지 않았다. 전체생존기간(OS) 등 2차 평가변수 데이터는 성숙 단계에 이르지 않아 추가 분석이 필요하다.

안전성 측면에서는 3등급 이상 감염이 엘렉스피오 투여군에서 27.5%, 표준요법군에서 18.1% 발생했다. 5등급 감염은 각각 0.8%와 1.6%였다. 화이자는 임상 초기부터 예방적 감염 치료를 시행한 것이 감염 위험 완화에 도움이 됐다고 설명했다.

시티 애널리스트들은 엘렉스피오의 효능이 시장 선두 경쟁약인 J&J의 텍베일리와 "비슷한 수준"이라고 분석했다. 텍베일리는 유사한 임상에서 18개월 무진행생존율 68.9%를 기록했다. 감염률은 엘렉스피오 27.5%가 텍베일리 41.6%보다 낮았지만, 임상 간 안전성 직접 비교는 신뢰하기 어렵다고 덧붙였다.

제프 레고스 화이자 최고종양학책임자는 "이번 결과는 BCMA 표적 치료를 치료 여정의 더 이른 단계로 옮겨야 한다는 근거를 강화하고, 엘렉스피오가 환자 치료 성과를 재정의할 잠재력을 보여준다"고 말했다.

마이애미대학교 밀러의대 실베스터 골수종연구소의 C. 올라 란드그렌 골수종 부문장은 "마그네티스MM-32 결과는 3가지 확립된 표준요법이라는 엄격하고 임상적으로 관련성 높은 기준을 고려할 때 특히 설득력 있다"고 평가했다.

이번 성공은 지난 4월 발표된 '마그네티스MM-5' 3상 임상의 중간 결과에 이은 것이다. 당시 497명 규모 임상에서 엘렉스피오 단독요법은 1차례 이상 치료를 받은 환자의 무진행생존기간을 유의미하게 개선했다.

화이자는 이번 데이터를 글로벌 규제당국에 제출해 엘렉스피오의 치료 적응증 확대를 추진할 계획이다. 올해 상반기 엘렉스피오 매출은 1억6900만달러(약 2265억원)로 전년 동기 1억4500만달러 대비 17% 증가했다. 시티는 RRMM 조기 적응증 확대가 2032년까지 13억2000만달러 규모의 기회가 될 것으로 전망했다.

엘렉스피오는 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4차례 이상 치료를 받은 다발골수종 환자를 위한 후기 치료제로 처음 승인받았다.