호주 연구진, 프라더-윌리 증후군 '잠든 유전자' 깨워

호주 월터앤일라이자홀의학연구소(WEHI) 연구진은 프라더-윌리 증후군에서 억제된 건강한 유전자를 다시 활성화하는 방법을 규명했다.

연구진은 SMCHD1이라는 단백질을 제거하면 유전자 '브레이크'가 풀려 잠들어 있던 유전자가 깨어난다는 사실을 환자 유래 세포와 동물 모델에서 확인했다.

이번 발견은 증상이 아닌 원인을 겨냥한 치료제 개발로 이어져 WEHI의 자회사 토글룩스테라퓨틱스를 통해 신약 후보 개발이 추진된다.