SMA 근육 위축 첫 치료제 나왔다…FDA, 스칼러록 신약 승인

미국 식품의약국(FDA)이 척수성근위축증(SMA) 환자의 근육 위축을 치료하는 최초의 약물을 승인했다.

15일(현지시간) 피어스파마에 따르면 스칼러록(Scholar Rock)은 SMA 치료제 '아피테그로맙'에 대해 FDA 승인을 받았다. 주사형 단일클론항체인 이 약물은 '이셈빌드'라는 이름으로 판매된다.

FDA는 이 약물이 SMA 환자의 근육 위축을 치료하는 첫 치료제라고 밝혔다. 스칼러록이 확보한 첫 제품 승인이기도 하다.

이셈빌드는 SMN2 유전자를 표적으로 하는 기존 치료를 함께 받는 2세 이상 어린이와 성인에게 사용하도록 허가됐다. 연간 약값은 31만달러(약 4억1540만원)로 책정됐으며 수일 내 출하될 예정이다.

승인은 3상 '사파이어' 연구 결과에 근거했다. SMN2 표적 치료와 이셈빌드를 병용한 환자는 1년 뒤 운동 기능이 개선된 반면, SMN2 치료만 받은 환자는 운동 기능이 저하됐다.

구체적으로 병용군은 운동 기능을 측정하는 해머스미스 기능 운동 척도 확장판 점수가 2.2점 개선됐다. 환자 3분의 1 이상은 3점 이상 호전을 보였고, 임상 참가자의 98%가 장기 연장 연구에 참여했다.

이번 승인은 당초 처방약 신청자 수수료법(PDUFA) 목표일인 9월 30일보다 2주 앞서 이뤄졌다.

보스턴 아동병원 신경근육센터장이자 사파이어 연구 책임연구원인 배질 다라스 박사는 "SMA 환자를 위해 운동 신경세포뿐 아니라 근육을 직접 표적으로 삼을 수 있게 됐다"고 말했다.

스칼러록은 2025년 9월 처음 승인을 신청했으나 인디애나주 블루밍턴의 카탈렌트 충전·완제 시설 문제로 거절당했다. 이후 2026년 8월 해당 시설을 미국 신청에서 제외했다.

SMA는 미국에서 약 1만명의 어린이와 성인에게 영향을 주는 희귀 유전질환이다. 운동 신경세포에 돌이킬 수 없는 손상을 일으켜 근육 소모와 점진적 운동 능력 상실을 초래한다.

이셈빌드는 골격근 성장을 제한하는 단백질인 미오스타틴을 차단해 근력을 보존하는 방식으로 작용한다. 스칼러록은 비만 치료를 받는 환자의 제지방량 보존 효과도 시험 중이다.

이 소식에 스칼러록 주가는 금요일 시간외 거래에서 23% 이상 상승했다.