FDA, SMA 첫 '근육 표적' 치료제 승인…스칼라록 이셈빌드

미국 식품의약국(FDA)이 희소 유전질환인 척수성 근위축증(SMA)에 쓰는 '근육 표적' 치료제를 처음으로 승인했다.

11일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 FDA는 스칼라록의 아피테그로맙(제품명 이셈빌드)을 성인과 2세 이상 소아 SMA 환자 대상으로 승인했다. 기존 표적 치료제와 병용하는 용도다.

이셈빌드는 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴을 차단하는 기전이다. 임상시험에서 표준 치료만 받은 환자보다 운동 기능을 유의미하게 개선했다.

스칼라록 경영진은 이달 초 콘퍼런스콜에서 이셈빌드의 연간 정가가 일반 환자 기준 약 31만달러(약 4억1500만원)라고 밝혔다. 실제 비용은 환자 체중과 보험 적용 범위에 따라 달라진다.

SMA는 진행성 근력 약화를 일으키는 유전 질환으로, 영아에게 발병하는 중증 형태는 대개 치명적이다. 비영리단체 SMA재단에 따르면 미국에서 어린이와 성인 1만~2만5000명이 앓는 것으로 추정된다.

2016년 이전까지 SMA의 경과를 바꿀 치료제는 없었다. 이후 FDA는 바이오젠의 유전자 표적 치료제, 노바티스의 1회성 유전자치료제, 로슈의 경구제를 승인했다.

다만 이들 3개 약물은 운동 기능에 미치는 효과가 제각각이어서 결국 기능 저하로 이어질 수 있었다. 이셈빌드는 그 공백을 메울 대안으로 주목받았다.

스칼라록은 성명에서 이셈빌드를 SMA 최초의 '근육 표적' 치료제이자 '치료적 돌파구'라고 표현했다. 환자 단체 큐어SMA의 케네스 호비 회장은 승인으로 "광범위한 환자 집단"이 치료에 접근하게 됐다고 평가했다.

호비 회장은 운동 기능 개선이 "시급히 해결해야 할 중대한 미충족 수요"라고 말했다.

처방 정보에는 이셈빌드가 골절 위험을 높일 수 있다는 경고가 포함됐다. 리링크파트너스의 바스마 라드완 애널리스트는 골절이 사전에 공개되지 않았던 만큼 이 경고가 "예상 밖"이라고 평가했다.

다만 골절로 치료를 중단한 참가자는 없었고, 기존 위험 요인이 있는 환자에게서 나타났다고 라드완 애널리스트는 덧붙였다. 상기도 감염, 구토, 바이러스 감염, 두통 등도 치료와 관련된 부작용으로 보고됐다.

한편 스칼라록은 신약 심사를 단축할 수 있는 '우선심사' 바우처도 받았다. 이 바우처는 수억달러에 매각할 수 있다.

이셈빌드 승인은 그동안 제조시설 문제로 지연됐다. FDA는 지난해 9월 충전·마감 서비스를 담당한 시설의 문제를 이유로 승인을 거부했고, 스칼라록은 대체 생산 계획을 마련하는 데 상당 기간을 썼다. 지난 8월에는 해당 시설을 신청서에서 제외하고 FDA 기준을 충족한 대체 공장을 추가했다.