유전자치료제 승인 보너스…우선심사권 2592억에 팔았다

로켓 파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 받은 우선심사권(PRV)을 1억8000만 달러(약 2592억원)에 매각해 막대한 자금을 확보했다.

28일(현지시간) 로켓 파마슈티컬스는 희귀 소아질환 우선심사권(PRV)을 익명의 구매자에게 1억8000만 달러에 매각했다고 밝혔다. 이번 PRV는 지난 3월 말 유전자치료제 '크레슬라디'가 FDA 가속승인을 받으며 획득한 것이다.

가우라브 샤 최고경영자(CEO)는 "이번 매각으로 확보한 자금은 심혈관 유전자치료제 파이프라인 발전에 사용할 것"이라고 말했다. 회사는 이번 거래로 현금 보유고를 2028년 2분기까지 연장하게 됐다.

PRV는 FDA가 희귀 소아질환 치료제 개발을 장려하기 위해 부여하는 인센티브다. 이 쿠폰을 사용하면 신약 허가 심사 기간을 기존 10개월에서 6개월로 단축할 수 있으며, 다른 회사에 판매도 가능하다.

로켓이 PRV를 받게 한 '크레슬라디'는 중증 백혈구 부착 결핍증 1형(LAD-1)을 앓는 특정 소아 환자를 위한 조혈모세포 기반 유전자치료제다.

최근 PRV 시장은 과열 양상을 보이고 있다. 작년 바바리안 노르딕은 1억6000만 달러, 제브라 테라퓨틱스는 1억5000만 달러에 PRV를 팔았다. 올해 들어서는 재즈 파마슈티컬스가 2억 달러, 포트리스 바이오텍의 사이프리움이 2억500만 달러에 매각하며 가격이 급등했다. 로켓의 1억8000만 달러는 최근 최고가 대비 소폭 하락한 금액이다.

PRV 프로그램은 2024년 12월에 만료됐으나, 최근 정부 예산안과 함께 2029년 9월까지 연장됐다. 마티 마카리 FDA 국장은 의회에 이 프로그램의 영구적인 승인을 제안하기도 했다.