FDA, 카프리코 세포치료제 심사 석 달 연장∙∙∙ 11월 최종 결론

미국 식품의약국(FDA)이 카프리코 테라퓨틱스의 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제 '데라미오셀' 심사 기한을 기존 8월 22일에서 11월 22일로 3개월 연장했다. 카프리코가 적응증 범위를 좁혀 신청서를 대폭 수정 제출했고, FDA가 이를 '주요 수정(Major Amendment)'으로 판단하면서 심사 기간이 늘어난 것이다. 11월 22일 결론에 따라 데라미오셀이 비보행 DMD 환자의 상지 기능 보존을 목적으로 승인된 최초의 동종 세포치료제가 될 수 있어 업계의 관심이 집중된다.

데라미오셀은 동종 심장공 유래 세포(CDC) 기반의 세포치료제다. 세포가 분비하는 엑소좀(Exosome)이 면역 조절과 항섬유화 작용을 유도해 근육과 심장 기능을 보존하는 원리다. DMD는 주로 남아에게 발생하는 희귀 유전성 질환으로, 전신 근육이 점진적으로 소실되며 결국 심근병증 등 심장 합병증으로 사망에 이른다. 전 세계적으로 남아 3,500~5,000명당 1명꼴로 발생한다.

■ 심장 적응증 9대 3 부결, 상지 기능으로 선회

카프리코는 당초 심근병증 개선 데이터를 전면에 내세워 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출했다. 그러나 2026년 7월 FDA 자문위원회는 통계 분석 계획 변경 등을 문제 삼아 심장 적응증에 대해 9대 3으로 반대 의견을 냈다. 자문위원회가 상지 기능 관련 데이터에는 더 우호적인 반응을 보이자, 카프리코는 임상 3상(HOPE-3)의 1차 평가지표였던 '상지 기능 보존'으로 적응증을 좁히고 24개월 공개라벨 연장(OLE) 데이터를 추가해 수정안을 제출했다.

HOPE-3 임상 3상은 진행성 DMD 환자 106명을 대상으로 했다. 데라미오셀 투여군은 위약군 대비 12개월 시점에서 상지 기능(PUL 2.0 지표 기준) 저하 속도를 54% 늦추는 데 성공하며 1차 평가지표를 충족했다. 36개월 장기 추적 데이터에서도 상지 기능 보존 효과가 유지되는 것으로 나타났다. HOPE-3 임상 총괄 연구자인 크레이그 맥도널드 UC 데이비스 헬스 박사는 "팔과 손의 기능을 보존하는 것은 환자가 스스로 식사를 하거나 일상생활을 영위하는 등 독립성과 삶의 질을 유지하는 데 결정적으로 중요하다"고 밝혔다.

■ 최초 동종 세포치료제 가능성, 시장 규모는 최대 25조 원

카프리코 린다 마르반 CEO는 "HOPE-3 임상의 추가 1년 추적 관찰로 DMD 환자의 상지 기능을 평가한 가장 광범위한 임상 데이터를 확보했다"며 추가 제출 데이터가 상지 기능 보존 적응증을 강력히 뒷받침할 것이라고 자신했다. 11월 22일 FDA가 승인을 결정한다면 데라미오셀은 진행성 DMD 환자의 상지 기능 보존을 목적으로 허가된 첫 번째 동종 세포치료제가 된다.

글로벌 DMD 치료제 시장은 2025년 기준 약 40억~46억 달러(약 5조 3,000억~6조 1,000억 원) 규모로 평가된다. 엑손 스킵 약물과 유전자 치료제 위주로 재편된 시장에서 데라미오셀은 특정 유전자 변이와 무관하게 염증을 억제하고 근육을 보존하는 '엑소좀 매개 세포치료제'라는 새로운 치료 모달리티를 제시한다. 유전자 치료제 및 세포치료제 발전에 힘입어 이 시장은 연평균 11~17% 성장해 2034년에는 최대 191억 달러(약 25조 원)에 이를 것으로 전망된다.

업계 전문가들은 이번 FDA의 심사 과정이 국내 바이오텍에도 중요한 규제적 선례가 될 것으로 보고 있다. FDA가 사후 분석(Post-hoc) 데이터에 엄격한 기준을 적용해 심근병증 적응증을 부결하고, 1차 평가지표에 집중하는 방향을 수용한 사례는 유사한 세포·유전자 치료제를 개발 중인 국내 기업들이 임상 설계와 허가 전략을 수립하는 데 직접적인 참고 기준이 된다. 데라미오셀의 판권은 현재 미국과 일본(닛폰신야쿠 등) 시장 중심으로 파트너십이 구성돼 있으며, 한국 내 직접적인 파트너사는 아직 공개되지 않았다.