FDA, 헌팅턴병 유전자치료제 우선심사…유니큐어 "결정적 이정표"

미국 식품의약국(FDA)이 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 유전자치료제 신청을 우선심사로 접수했다.

유니큐어는 2일(현지시간) FDA가 자사 치료제 이페준티르진 이닐파르보벡(AMT-130)의 신청을 우선심사로 받아들였으며, 자문위원회 회의를 잠정적으로 열 계획이라고 밝혔다. 피어스바이오텍이 이 소식을 보도했다.

회사는 2027년 5월 1일까지 승인이 이뤄지면 "결정적 이정표"가 될 것이라고 기대했다. 유니큐어는 "승인은 헌팅턴병 환자 커뮤니티에 대한 수년간의 헌신을 입증하고, 수십 년간 의미 있는 진전을 기다려온 환자들에게 1회 치료제를 제공하는 전환점이 될 것"이라고 말했다.

유니큐어는 확증 임상의 핵심 요소에 대해서도 FDA와 합의했다. 이 연구는 200명의 환자를 등록해 치료제와 표준 치료를 2대 1 비율로 무작위 배정한다. 1차 평가변수는 35개월 시점의 총 기능 능력을 측정한다.

회사는 승인 결정 시점에 연구가 이미 진행 중이도록 2026년 말까지 환자 선별을 시작할 계획이다.

AMT-130은 헌팅틴 유전자를 침묵시키는 miRNA를 두개골의 작은 구멍을 통해 뇌에 직접 전달하는 방식이다.

유니큐어는 이번 신청 접수에 이르기까지 FDA와 우여곡절을 겪었다. 2022년 유럽 1/2상 시험에서 안전성 신호가 나와 두 그룹의 투여가 중단됐다가 같은 해 11월 해제됐다.

2025년 9월에는 고용량 투여군이 36개월 시점에서 질병 진행을 75% 늦췄다는 긍정적 1/2상 결과를 발표했다. 그러나 FDA는 이 데이터가 승인 신청을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 판단했다.

FDA는 2026년 6월 입장을 바꿔 다른 임상 데이터를 요구하던 데서 신속승인 신청을 허용했다. 최근 48개월 분석에서는 통합 헌팅턴병 평가척도상 질병 진행 둔화율이 44%로 통계적 유의성에 미치지 못해 주가가 41% 급락했다.

유니큐어 대변인은 피어스바이오텍에 이번 신청이 "2025년 9월 공개된 36개월 분석에 기반했다"고 말했다.