디앤디파마텍 NLY01, 뇌종양 병용서 생존기간 64%↑…'비용 제로' 리포지셔닝

디앤디파마텍의 신약 후보물질 NLY01이 뇌종양 병용 투여 전임상에서 생존기간을 크게 늘렸다.

디앤디파마텍은 지속형 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 페그세브레나타이드(NLY01)와 뇌종양 표적항암제 보라시데닙의 병용 효과를 확인한 전임상 결과가 지난 10월 20일 생명과학 논문 사전공개 사이트 바이오아카이브에 공개됐다고 10월 23일 밝혔다.

미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 연구진이 주도한 이번 실험에서 두 약물을 병용했을 때 이소시트레이트 탈수소효소(IDH) 변이 신경교종 마우스 모델의 중앙 생존기간이 보라시데닙 단독 투여군의 22일에서 36일로 약 64% 늘었다.

NLY01은 당초 파킨슨병 치료제로 기대를 모았던 디앤디파마텍의 모태 파이프라인이었다. 그러나 2023년 공개된 북미 임상 2상에서 위약군 대비 1차 유효성 지표를 충족하지 못해 독자적인 후속 임상 진입이 사실상 중단됐다.

회사는 이 난관을 외부 연구 기관과의 공조로 돌파했다. 임상용 약물만 지원하고 학계 연구진이 연구비를 외부에서 유치해 시험을 주도하는 연구자 주도 임상(IIT) 방식이다.

존스홉킨스 의과대학 연구팀이 진행하는 진행형 다발성 경화증 환자 120명 대상 미국 임상 2상도 국제 다발성경화증 연합(IPMSA)의 펀딩으로 진행 중이며 디앤디파마텍의 직접적인 현금 지출은 제한적이다. 이번 UCSF 뇌종양 병용 연구 역시 현지 연구진이 주도했고 회사는 환자 대상 후속 연구자 주도 임상 추진을 논의하고 있다.

이런 접근은 비만·대사 질환(MASH) 치료제와 경구용 펩타이드 플랫폼에 연구개발 자원을 집중해야 하는 회사에 자본 배치 효율을 높여준다. 임상 비용을 분담하면서 파이프라인 가치를 유지하고, 희귀 뇌종양이나 난치성 자가면역 질환에서 개념 입증(PoC) 데이터를 확보하면 기술수출(L/O)이나 공동 개발로 이어질 여지를 남긴다.

다만 넘어야 할 벽은 남아 있다. 이번 연구는 전임상 동물실험 단계 결과로, 설치류에서 관찰된 기전이 인체에서 동일한 항암 시너지를 낼지는 확인되지 않았다. 보라시데닙은 2024년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 표준 치료제인 만큼 병용 요법의 안전성과 약물 상호작용을 사람 대상 임상에서 입증해야 한다.

연구자 주도 임상은 개발 속도나 프로토콜 통제권이 기관에 있어 허가용 상업화 임상으로 곧바로 전환하기까지 오랜 시간이 걸리는 구조적 한계도 있다. NLY01의 가치 재평가는 이번 전임상 효능이 실제 임상 궤도에 안착해 글로벌 제약사를 설득할 수 있는 상업적 데이터로 전환되느냐에 달려 있다.