큐리언트, 소아 뇌종양 임상 승인…'MYC 우회 차단' 시험대

큐리언트의 항암제 후보물질 모카시클립(Q901)이 소아 뇌종양 환자를 대상으로 한 임상 시험대에 오른다.

큐리언트는 CDK7 저해 항암제 후보물질 모카시클립의 소아 뇌종양 연구자 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 2일 밝혔다. 이번 시험은 표준 치료 후 암이 재발한 수모세포종과 비정형 기형양·횡문근양 종양(AT/RT) 등 소아 배아성 뇌종양 환자를 대상으로 한다.

이번 임상은 미국 콜로라도 대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스와 하버드대 다나파버암센터 연구진이 2024년부터 주도해 온 공동연구의 결과물이다. 연구자 임상으로 진행되는 만큼 큐리언트는 후보물질 공급과 과학적 자문을 지원하고 임상 데이터를 확보하는 방식을 택했다. 통상 미국 내 항암제 임상에 수백억 원의 연구개발비가 드는 점을 고려하면 비용 부담을 크게 덜 수 있다.

임상의 과학적 배경에는 난치암의 핵심 고리인 MYC 전사 차단 메커니즘이 자리한다. MYC는 암세포의 이상 증식을 촉진하는 대표적 발암 인자지만 단백질 구조상 약물이 결합할 주머니가 없어 수십 년간 직접 표적 약물이 나오지 못했다. 연구진은 RNA 전사와 세포주기를 조절하는 효소 CDK7을 억제해 간접적으로 MYC의 전사 활성을 차단하는 접근법을 택했다.

큐리언트가 10월 국제학술지 사이언스 어드밴시스에 게재한 논문에서도 모카시클립이 MYC에 의한 전사를 선택적으로 억제한다는 기전이 증명됐다. 연구진이 6월 호주 시드니에서 열린 국제 소아 신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서 발표한 전임상 결과에 따르면 모카시클립 투여군은 생존 기간이 통계적으로 유의하게 연장됐다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 뇌와 중추신경계에 도달하면서도 체중 감소나 혈액 독성 같은 부작용은 관찰되지 않았다.

임상 대상 질환의 특수성은 상업적 전략과도 맞닿아 있다. AT/RT는 5년 생존율이 약 35%에 불과하고 3세 미만 환아에서는 15% 수준에 그친다. 수모세포종 역시 MYC 변이가 있는 고위험군의 5년 생존율은 30% 안팎이다. 이러한 미충족 수요 덕분에 소아 뇌종양은 FDA의 희귀의약품 지정(ODD)과 신속 심사, 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 발급 요건을 충족한다.

희귀 소아질환 우선심사권은 치료제가 없는 소아 희귀질환 약물을 개발한 제약사에 FDA가 부여하는 권리로, 다른 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있다. PRV는 다른 제약사에 양도하거나 판매할 수 있어 시장에서 수천억 원 규모로 거래되는 자산 가치를 지닌다.

다만 전임상에서 확인된 뇌 조직 도달률과 항암 효과가 실제 환아 체내에서도 재현될지는 지켜봐야 한다. 뇌종양 임상은 뇌혈관장벽 투과 효율과 종양 미세환경에 따라 전임상과 실제 임상 간 결과 격차가 자주 발생하는 영역이다. 소아 환자군을 대상으로 하는 만큼 투약 용량 설정과 장기적 신경계 독성 관리도 까다롭다.

연구자 주도 임상이어서 데이터 소유권이나 상업화 권리 배분 구조를 사전에 명확히 정립했는지도 점검할 대목이다. 연구자 임상은 초기 비용을 아끼는 장점이 있지만 임상 일정 관리나 상업화 IND 연계 과정에서 개발 주도권이 분산될 위험이 따른다.