바이오시밀러 3상 면제 가이드라인 확정…개발비 최대 80% 절감

식품의약품안전처가 바이오시밀러(동등생물의약품) 허가의 최대 난관이던 치료적 확증 임상 3상 시험자료를 과학적 분석 자료로 대체할 수 있도록 하는 평가 가이드라인을 29일 개정했다.

식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 이날 글로벌 규제 표준에 맞춰 임상 3상 시험자료 면제 기준과 대조약 품질 평가 요건을 유연화한 동등생물의약품 평가 가이드라인을 내놨다.

식약처는 지난 7월 품질 및 비임상·약동학적 비교동등성을 입증하면 임상 3상 시험자료를 제출하지 않아도 되도록 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정을 개정한 바 있다. 이번 민원인 안내서는 해당 규정이 현장에서 작동하도록 구체적 요건과 판정 기준을 정한 세부 지침이다.

품질 비교동등성이 확실하고 체내 흡수·분포·대사·배설을 평가하는 약동학(PK) 시험에서 차이가 없음이 확인되면, 수백 명의 환자를 모집해 2~4년에 걸쳐 수백억 원을 들이던 임상 3상 없이도 품목허가를 받을 수 있게 됐다.

대조약 품질 평가 요건도 현실화됐다. 품질에 문제가 없음이 입증되면 냉동 보관된 대조약도 분석에 쓸 수 있도록 했고, 정밀 분석법을 활용하면 과거에 측정해 둔 대조약 분석 데이터를 비교 평가에 활용할 수 있게 허용했다.

품질 평가에 필요한 최소 배치(제조 단위) 기준도 대조약 10개, 시험약 6개로 명확히 제시해 업계가 사전에 일정과 예산을 짤 수 있도록 했다.

이번 규제 완화는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA), 세계보건기구(WHO) 등이 질량분석기와 고해상도 구조 분석 기술의 발전에 따라 후기 임상보다 정밀한 실험실 분석이 과학적으로 더 정확하다고 판단한 흐름과 궤를 같이한다.

시장 파급력도 클 전망이다. 통상 1500억~2500억원가량 들던 바이오시밀러 개발 비용은 임상 3상이 생략되면 최대 70~80% 가까이 절감될 수 있다. 개발 기간 역시 7~10년 안팎에서 3~5년 수준으로 절반 가까이 단축될 것으로 예상된다.

개발 문턱이 낮아지면서 그동안 특허 만료 시점 연 매출이 수조 원에 달하는 초대형 블록버스터 약물에 집중되던 개발이 연 매출 수천억 원대 중소형 바이오의약품까지 확대될 것으로 보인다.

다만 이번 제도 개편이 국내 바이오 산업의 글로벌 경쟁력으로 직결되기까지는 과제도 남아 있다. 유럽이나 미국 등 핵심 수출 시장 규제 당국이 요구하는 면역원성 데이터나 약동학적 정합성 수준을 맞추지 못하면 국내에서만 통용되는 승인에 머물 위험이 있다.

분석 데이터 중심의 심사는 규제기관과 개발 기업 모두에게 정밀한 분석 능력과 데이터 완결성을 요구한다. 미세한 단백질 당화 패턴 차이나 불순물 프로파일이 체내 안전성에 영향을 주지 않는다는 과학적 타당성을 증명하지 못하면 허가 심사가 장기화될 가능성도 배제할 수 없다.