FDA, '맞춤형 유전자치료제' 승인 길 열어…희귀질환 치료 확대

미국 식품의약국(FDA)이 같은 질환을 앓는 환자별 돌연변이에 맞춘 '맞춤형 유전자치료제'의 승인 절차를 간소화하는 새 지침을 내놨다.

28일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 FDA는 희귀질환 치료제 접근성을 넓히기 위한 새 초안 지침을 발표했다. 이번 지침은 같은 질병 유발 유전자에서 서로 다른 돌연변이를 교정하도록 설계된 치료제에 초점을 맞췄다.

개별 돌연변이는 환자가 극히 적어 전통적 임상시험을 진행하기 어렵거나 사실상 불가능한 경우가 많다. 이에 FDA는 한 돌연변이를 표적으로 한 맞춤형 유전자치료제를 기존 방식으로 승인받은 뒤, 다른 돌연변이에 대해서는 새 임상시험 대신 실험실 데이터만으로 승인을 받을 수 있도록 하는 방안을 제안했다.

이후 추가 승인의 기준은 최초 신청서에 담긴 이른바 '개별화 특성 공간'에 미리 제시된다. TD카우언의 조지프 톰 애널리스트는 이번 계획이 '플러그 앤 플레이' 방식의 선택지를 열어줄 것이라며 유전자 편집 전문기업 프라임 메디슨에 특히 유리할 수 있다고 분석했다.

프라임 메디슨 주가는 29일 장 초반 15% 급등했다. 빔 테라퓨틱스의 존 에번스 최고경영자(CEO)는 소셜미디어 X에 "이 모든 것은 염기교정 과학이 충분히 뒷받침한다"며 "FDA가 이처럼 미래지향적 접근을 마련하는 모습은 여전히 고무적"이라고 밝혔다. 빔 주가도 8% 올랐다.

이번 지침은 FDA가 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 광범위한 노력의 일환이다. FDA는 28일 오후 화이트오크 캠퍼스에서 '희귀질환 프레임워크 이니셔티브' 회의를 열어 질환별 기준 설정 방안을 논의했다.

RBC캐피털마켓츠의 루카 이시 애널리스트는 "고위 정책 입안자들이 희귀질환을 분명히 지지하고 있다"고 평가했다. 미국 메디케어·메디케이드서비스센터(CMS)도 메디케이드 환자에게 세포·유전자치료제 접근성을 제공하는 프로그램을 확대하는 방안을 검토 중이다.

유전자 편집 치료제 개발사들 사이에서는 일회성 고가 치료비가 접근성의 '장애물'이 될지가 주요 쟁점이었다. 에번스 CEO는 CMS의 프로그램 확대 계획에 대해 "좋은 소식"이라고 밝혔다.