네이처셀 주주 고발전…"허가 대신 못 한다"

네이처셀 주주들의 형사 고발과 행정소송은 규제기관의 신약 품목허가를 대신할 수 없다.

네이처셀 주주들은 27일 서울경찰청과 중대범죄수사청 등에 오유경 식품의약품안전처장과 담당 공무원, 중앙약사심의위원회 위원들을 직무유기 및 직권남용 권리행사방해 혐의로 고발했다. 네이처셀이 국내 판권을 보유한 퇴행성 무릎관절염 자가줄기세포치료제 조인트스템을 둘러싼 공세다.

앞서 주주 263명이 2023년 제기한 고발 건은 검찰에서 혐의없음 불기소 처분으로 종결됐다. 그런데도 지난 7월 9일 서울행정법원이 개발사 알앤엘재생의학연구소(옛 알바이오)의 손을 들어주며 식약처의 반려처분을 취소하자, 주주들은 이를 빌미로 다시 고발에 나섰다.

다만 수사기관을 통한 고발전은 개발사에 품목허가를 취득할 구체적 법적 권리를 직접 부여하지 않는다는 점에서 실효성이 낮다는 지적이 나온다.

행정소송 1심 승소의 법적 효력에 대한 과도한 낙관론도 경계해야 한다. 서울행정법원 제14부는 식약처가 법령상 근거 없이 기존 치료제 대비 우월성을 요구한 점과 심의 과정의 절차적 하자를 지적하며 2025년 8월 5일 자 반려처분을 취소하라고 판결했다.

그러나 행정법원의 처분 취소 판결은 과거 식약처가 내린 거부 처분의 효력을 소급해 없애는 것일 뿐, 법원이 직접 품목허가를 승인하거나 강제 발급하는 효력은 없다.

식약처는 7월 30일 서울고등법원에 즉각 항소장을 제출했다. 행정소송이 대법원 상고심까지 이어지면 최종 확정 판결까지 최소 수년이 더 걸릴 수밖에 없다. 대법원에서 개발사가 최종 승소하더라도 품목허가 심사 권한은 다시 식약처로 돌아간다. 식약처는 법원의 취소 취지를 반영하면서도 다른 심사 요건을 들어 재차 보완 요구나 부적합 판정을 내릴 수 있다.

약효의 실체적 유효성을 둘러싼 과학적 이견도 사법부 판결로 해소되지 않았다. 국내 임상 3상에서 조인트스템은 통증완화척도(VAS)와 증상평가지수(WOMAC)에서 위약 대비 통계적 유의성인 p값 0.05 미만을 충족했다. 하지만 통계적 유의성은 관찰된 결과가 우연이 아닐 확률을 뜻할 뿐, 환자가 실제 체감하는 효과의 크기를 완전히 담보하지는 못한다.

식약처와 중앙약심이 일관되게 문제를 제기한 대목은 고가의 자가 세포치료제로서 치료 효과의 크기가 충분하지 못하고, 투여 6개월 시점 자기공명영상(MRI) 분석에서 연골 결손의 구조적 개선 차이가 뚜렷하게 관찰되지 않았다는 점이었다. 국제의약품규제조화위원회(ICH)와 미국 식품의약국(FDA) 지침 역시 p값뿐 아니라 효과 크기와 신뢰구간의 임상적 의미를 함께 평가하도록 규정하고 있다.

미국 FDA 일정을 둘러싼 기대감도 냉정하게 볼 필요가 있다. 회사는 조인트스템이 FDA로부터 재생의학첨단치료제(RMAT)와 혁신치료제(BT) 지정을 받은 점을 근거로 국내 임상 3상 데이터를 활용한 정식 품목허가신청(pre-BLA) 사전미팅 절차를 밟고 있다. 그러나 RMAT와 BT 지정은 개발 및 심사 과정에서 규제 당국과의 소통을 확대하고 절차를 신속화하는 지원 프로그램일 뿐, 시판 허가를 보장하지는 않는다.

미국 규제 당국은 본심사 단계에서 한국인 대상 단일 3상 데이터의 대표성과 유효성 크기, 장기 안전성, 세포치료제 공정의 일관성을 엄격하게 검증하게 된다. FDA가 미국 내 추가 다인종 임상이나 대규모 보완 데이터를 요구할 경우 막대한 비용과 개발 지연 리스크가 뒤따른다.

결국 조인트스템이 직면한 진짜 과제는 항소심을 거쳐야 하는 국내 허가 공백과 미국 허가 심사라는 실체적 과학적 검증을 통과하는 일이다.