로슈, IgA신증 치료제 3상 성과 공개…단백뇨 43.1% 감소

로슈의 항체의약품 '세팍사르센'이 IgA신증(IgAN) 3상 임상에서 신장 손상 지표를 위약 대비 43.1% 줄였다.

24일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 로슈 산하 제넨텍은 'IMAgINATION'으로 명명한 후기 단계 임상에서 세팍사르센 투여군이 37주 차에 단백뇨를 유의미하게 감소시켰다고 밝혔다. 단백뇨는 소변에 단백질이 과다 배출되는 현상으로 신장 손상을 나타내는 지표다.

기저 상태에서 혈뇨가 있던 환자 가운데서도 세팍사르센 투여군에서 혈뇨가 사라진 비율이 위약군보다 높았다. 약물은 내약성이 양호했고 새로운 안전성 신호는 없었으며, 앞선 2상 임상과 유사한 안전성 프로파일을 보였다.

로슈는 미국 콜로라도주 덴버에서 열린 미국신장학회(ASN) '키드니 위크'에서 상세 결과를 발표했다. 이는 1차 평가변수를 충족했다고 처음 밝힌 지 한 달 만이다. 회사는 2년간 신장 기능을 측정하는 연구를 이어가면서 규제 당국과 데이터를 공유할 계획이다.

세팍사르센은 한 달에 한 번 피하주사로 투여하도록 설계됐으며, 면역체계의 대체 보체 경로에 관여하는 보체 인자 B의 생성을 억제한다. IgA신증 환자에서는 이 경로의 과활성이 신장 손상을 키운다.

제넨텍의 레비 개러웨이 최고의료책임자(CMO) 겸 글로벌 제품개발 총괄은 "간에서 보체 인자 B를 억제함으로써 세팍사르센은 IgAN의 질병 진행을 늦추는 새로운 접근법을 제공할 수 있다"며 "환자가 장기 투석이나 신장 이식을 늦추거나 피하는 데 도움이 될 가능성이 있다"고 말했다.

로슈는 2022년 아이오니스 파마슈티컬스로부터 세팍사르센을 도입했다. 이 약물은 앞서 'IONIS-FB-LRx'로 불렸다. 로슈는 IgAN 시장이 2020년대 말까지 빠르게 성장할 것으로 보고 세팍사르센의 최대 매출을 10억~20억 스위스프랑으로 전망했다.

다만 경쟁 약물도 있다. 노바티스의 보체 인자 B 억제제 '팹할타'는 2024년 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인을 받은 뒤 2026년 7월 정식 승인을 받았다. 하루 두 번 복용하는 경구약인 팹할타는 투약 편의성에서 한 달 주사제인 세팍사르센보다 유리할 수 있다. 반면 팹할타는 콜레스테롤 수치 상승과 연관된 것으로 나타났으며, 세팍사르센은 앞선 2상 연구에서 이런 효과를 보이지 않았다.