"한 번 맞고 다시 걷는다"…CAR-T 치료, 희귀질환 새 희망

한 번의 세포 치료로 희귀 신경 질환 환자가 다시 걸을 수 있게 됐다는 2상 임상시험 결과가 나왔다.

21일(현지시간) 바이오온(BioOn) 보도에 따르면 미국 콜로라도대학교 안슈츠 캠퍼스가 주도한 연구에서 CAR-T 세포 치료제가 강직인간증후군(SPS) 환자의 보행 능력을 크게 개선한 것으로 나타났다.

SPS는 근육 경직과 통증성 경련, 보행 장애를 일으키는 진행성 자가면역 신경 질환이다. 환자의 약 80%는 결국 보행 보조기나 휠체어가 필요한 것으로 추정된다.

이번 2상 시험은 카이버나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)가 후원하고 아만다 피케 콜로라도대 안슈츠 캠퍼스 의대 교수가 주도했다. 실험적 치료제 '미보캅타진 오토류셀'(miv-cel)의 1년 결과는 21일 다발성경화증 관련 국제학회 MSToronto26에서 공개됐다.

치료를 받은 26명 전원이 1년 연구를 마쳤다. 환자들이 25피트(약 7.6m) 보행 검사를 마치는 데 걸린 중간 시간은 치료 전보다 49% 줄었다.

보행 보조기가 필요했던 12명 가운데 8명(67%)은 1년 뒤 도움 없이 검사를 완료했다. 35%는 건강한 성인 수준인 5초 안에 보행 검사를 마쳤다.

또한 26명 중 24명(92%)은 1년 시점에도 면역억제 치료를 쓰지 않고 있었다. 치료 대상 면역세포가 다시 늘어난 환자에서도 임상적 개선은 유지됐다.

피케 교수는 "환자들이 독립성을 되찾고 이전에는 보조 없이 할 수 없던 일을 해내는 모습을 봤다"며 "승인된 치료법이 없는 진행성 질환에 중요한 진전"이라고 말했다.

이 치료는 환자 자신의 면역세포를 질환 관련 세포를 표적하도록 변형해 투여한다. 지속적인 약물 복용 없이 단회 투여로 근본적인 자가면역 과정을 해결하는 것을 목표로 한다.

카이버나는 이번 등록 임상 결과를 바탕으로 2026년 4분기까지 순차적 생물의약품 허가신청(BLA) 제출을 마칠 계획이라고 밝혔다.

승인될 경우 miv-cel은 SPS에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 첫 치료제이자 자가면역 질환에 허가된 첫 CAR-T 세포 치료제가 된다.

피케 교수는 "CAR-T 세포 치료는 지속적 면역 치료 없이도 장기적 개선을 제공하며 자가면역 질환 치료 방식을 바꿀 잠재력이 있다"고 말했다.