AZ '울토미리스' FDA 승인…희귀질환 적응증 5번째

아스트라제네카(AZ)의 희귀질환 치료제 '울토미리스'(성분명 라불리주맙)가 미국에서 다섯 번째 적응증을 확보했다.

22일(현지시간) 피어스파마에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 원발성 면역글로불린 A 신증(IgA 신증) 환자의 소변 단백질(단백뇨) 감소를 위한 울토미리스 사용을 승인했다.

이번 승인으로 울토미리스는 칼리디타스의 '타르페요', 트래비어의 '필스파리', 노바티스의 '팹할타' 등이 경쟁하는 IgA 신증 시장에 진입하게 됐다.

IgA 신증은 신장에 면역글로불린 A가 쌓여 염증을 일으키는 희귀 질환으로, 치료하지 않으면 만성 신장병을 거쳐 말기 신부전으로 진행할 수 있다.

이번 승인은 질병 진행 위험이 있는 성인 IgA 신증 환자의 단백뇨 감소를 적응증으로 한다. 단백뇨는 신장 기능을 가늠하는 주요 지표로, 수치가 높을수록 중증 신장 질환과 연관된다.

다만 이번 승인은 가속 승인 성격으로, 아스트라제네카는 울토미리스가 신장 기능 저하를 늦출 수 있는지 추가로 입증해야 한다.

아스트라제네카는 진행 중인 '아이 캔(I CAN)' 연구에서 106주 시점의 추정 사구체여과율(eGFR) 변화를 평가하고 있으며, 이 데이터는 정식 승인을 뒷받침할 예정이라고 밝혔다.

승인의 근거가 된 3상 임상에서 울토미리스 투여군은 34주 시점의 24시간 소변 단백질 수치가 기저치 대비 46.6% 감소했다. 위약군은 5.6% 감소에 그쳐 위약 대비 치료 효과는 43.4%로 나타났다.

아스트라제네카는 단백뇨 감소 효과가 빠르면 10주부터 나타나 34주까지 유지됐고, 여러 하위 집단에서도 대체로 일관되게 관찰됐다고 설명했다.

울토미리스는 C5 보체 억제제로, IgA 신증의 염증을 유발하는 핵심 경로를 차단하는 새로운 기전을 제시한다. 노바티스의 팹할타도 보체 억제제지만 B인자를 표적으로 한다는 점에서 차이가 있다.

울토미리스는 아스트라제네카가 2020년 390억달러에 인수한 알렉시온에서 물려받은 핵심 약물이다.

마크 뒤노이어 알렉시온 최고경영자(CEO)는 "성인 IgA 신증 환자의 단백뇨 감소에 승인된 최초이자 유일한 C5 억제제로서 울토미리스는 이 중증 질환을 앓는 사람들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 말했다.

그는 "많은 환자가 신부전으로 진행될 위험에 계속 직면해 있다"며 더 표적화된 IgA 신증 치료제에 대한 수요가 절실하다고 덧붙였다.

아스트라제네카는 미국 외에도 일본 등에서 울토미리스의 규제 심사가 진행 중이라고 밝혔다.

울토미리스는 2025년 한 해 동안 전 세계에서 47억달러의 매출을 올렸다. 이는 전년 대비 19% 증가한 수치다.