FDA, 거부했던 희귀질환약 '빅글시아' 재심사…내년 1분기 결론

미국 식품의약국(FDA)이 한 차례 거부했던 희귀질환 치료제 '빅글시아'(Vyglxia)를 다시 심사한다.

22일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 바이오헤이븐은 신경 손상 질환 치료제 빅글시아의 신청서를 다시 제출했고 FDA가 이를 접수했다고 이날 공시를 통해 밝혔다. FDA는 전문가 자문위원회를 열어 결과를 논의하고 내년 1분기 새로운 결론을 내놓을 예정이다.

빅글시아는 척수소뇌성 운동실조증이라는 희귀 유전질환군을 겨냥한 약물이다. 진행성 신경 손상으로 균형·협응·발화에 문제가 생기는 질환으로, 승인되면 이 질환의 첫 시판 치료제가 될 수 있다. 일부 애널리스트는 연 매출 10억달러를 넘길 것으로 전망했다.

빅글시아는 그동안 여러 규제당국에서 난관에 부딪혔다. 유럽에서는 평가자들이 근거를 문제 삼자 바이오헤이븐이 승인 신청을 철회했다. 미국에서도 질병 진행을 최대 70% 늦출 수 있다는 결과가 나왔지만 FDA는 핵심 실험 설계 등을 이유로 지난해 11월 정식 거부했다.

바이오헤이븐은 이번에 "새로운 긍정적 보조 분석"을 더해 신청서를 다시 냈다. 이 소식에 회사 주가는 약 25% 올랐고 월가 애널리스트들의 낙관적 평가가 이어졌다.

TD코웬의 타일러 반 뷰런 애널리스트는 자문위원회 개최 일정이 "승인 가능성을 크게 높인다"고 썼다. RBC캐피털마켓츠의 레오니드 티마셰프 애널리스트는 FDA의 최근 인사 교체와 희귀질환 심사 유연화 움직임이 빅글시아의 시장 진출에 "실질적 가능성을 열어준다"고 덧붙였다. 다만 그는 승인 여부가 "유연성 변화의 폭에 크게 달렸다"고 신중론도 폈다.