올릭스 황반변성 임상 반려…'홀로서기' 2상 완주가 관건

올릭스의 황반변성 치료제 임상 반려는 서류 미비라는 행정적 제동보다, 기술반환 뒤 자체 재원으로 다국가 임상 2상을 완주해야 하는 구조적 부담이 본질적 시험대라는 분석이 나온다.

올릭스는 10월 12일 공시를 통해 건성 노인성 황반변성 치료제 후보물질 OLX301A(물질명 OLX10212)의 뉴질랜드 임상 2a상 시험계획 신청이 현지 보건장애윤리위원회에서 반려됐다고 밝혔다. 심의 기구는 제출 서류가 현지 윤리 기준과 법규를 충족하지 못했다고 판단했다.

회사 측은 심사 직후 발생한 단순 서류 누락과 절차상 소통 오류일 뿐 약물 자체의 안전성·유효성이나 임상 설계에 구조적 결함이 생긴 것은 아니라며, 서류를 보완해 10월 중 재신청하겠다는 입장을 내놓았다.

다만 시장과 전문 투자자들이 이번 사안을 단순 해프닝으로만 넘기지 못하는 배경에는 OLX301A가 거쳐온 이력이 자리 잡고 있다. 이 물질은 2019년 프랑스 안과 전문 제약사 떼아 오픈이노베이션에 총 계약 규모 수천억 원 수준으로 기술이전됐으나, 2024년 6월 파트너사의 사업 포트폴리오 재조정을 명분으로 권리가 반환됐다.

통상 글로벌 제약사로부터 개발 권리가 반환된 파이프라인은 시장에서 안전성이나 유효성에 의구심을 받기 쉽다. 이를 불식하고 다음 기술이전 협상 테이블을 마련하려면 원개발사가 직접 후속 임상을 설계하고 비용을 투입해 초기 개념검증 수준을 넘어서는 인체 유효성 데이터를 증명해야 한다.

올릭스가 구상한 OLX301A 임상 2a상은 양측성 지도모양위축을 동반한 노인성 황반변성 환자 64명을 모집해 호주·뉴질랜드·한국·미국 등 4개국에서 진행하는 다국가 다기관 프로젝트다. 2개월 간격으로 3회 안구 유리체강 내에 약물을 투여하고 대조군과의 차이를 24주간 비교 관찰한 뒤 48주간 추적하는 고비용·고난도 프로토콜이다.

지난 9월 16일 호주 윤리위원회에 신청서를 낸 데 이어 9월 30일 뉴질랜드 당국에 서류를 제출하며 다국가 임상의 첫발을 뗐으나, 초기 행정 단계부터 반려가 발생하면서 전체 환자 모집과 투약 일정의 지연 리스크를 안게 됐다.

황반변성 질환 영역은 아펠리스의 시포브레와 아스텔라스의 아이저베이 등 보체 경로를 억제하는 치료제들이 이미 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받고 글로벌 표준 치료제로 자리 잡은 경쟁 시장이다. 올릭스는 염증 신호전달 단백질인 MyD88을 RNA 간섭 기술로 억제해 차별화된 기전과 긴 투약 간격을 내세우고 있다.

다만 기허가 약물들의 임상 데이터 벽을 넘어서는 차별화된 효능 신호를 이번 2a상에서 객관적인 수치로 증명하지 못하면 글로벌 빅파마와의 재계약 유치는 요원해진다.

결국 이번 뉴질랜드 윤리심의 반려는 표면적으로는 단순 서류 보완 문제로 매듭지어질 수 있으나, 본질적으로는 파트너사 없이 자력으로 다국가 2a상을 완주해야 하는 올릭스의 연구개발 체력과 직결된다. 호주와 뉴질랜드에 이어 한국과 미국 규제당국 승인까지 통과해 목표 환자 투약을 차질 없이 완수하고, 기술반환의 그늘을 지워낼 정량적 유효성 데이터를 기한 내 확보할 수 있을지가 올릭스 파이프라인의 진짜 가치를 가를 핵심 분수령으로 꼽힌다.