'조울증' 치료제 RAP-219, 임상서 깜짝 성과…"수십년 만에 새 기전"

미국 바이오기업 래퍼트 테라퓨틱스(Rapport Therapeutics)의 조울증(양극성장애) 조증 치료 후보물질이 중간 단계 임상에서 깜짝 성과를 냈다.

20일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 래퍼트는 경구용 약물 'RAP-219'가 조증 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다.

이번 임상에는 조증을 앓는 성인 약 250명이 참여했다. 이들은 3주간 하루 한 번 RAP-219 또는 위약을 복용했다.

연구진은 증상이 심할수록 점수가 높아지는 0~60점 임상 척도로 환자를 평가했다. 3주 차에 RAP-219 투여군은 평균 15.4점, 위약군은 12.3점 개선됐다.

3.1점 차이는 통계적 유의성을 확보하기에 간신히 충분한 수준이었다. 래퍼트는 기분·언어·과민성·공격성 등 척도를 구성하는 11개 항목 모두에서 투여군이 위약군보다 개선됐다고 설명했다.

RAP-219는 또 다른 조증 중증도 척도를 활용한 2차 평가 지표에서도 위약을 앞섰다. 약물은 내약성이 양호했으며, 치료 관련 이상반응은 모두 경증에서 중등도 수준이었다.

이상반응 발생률은 두 집단이 비슷했고 환자의 절반가량이 경험했다. RAP-219 투여군에서 가장 흔한 이상반응은 초조(agitation)였으며 대체로 이틀 정도 지속됐다.

래퍼트는 내년 1분기 미국 식품의약국(FDA)을 만나 이번 결과와 승인 신청에 필요한 후속 임상 설계를 논의할 계획이다. 급성 조증 대상 3상 임상 2건은 2027년 하반기 시작될 예정이다.

래퍼트 최고경영자(CEO) 에이브러햄 시세이는 성명에서 "조울증 환자에게 어려운 점은 효과적인 치료제를 찾는 것만이 아니라 견딜 수 있고 계속 복용할 수 있는 치료제를 찾는 것"이라며 "RAP-219는 수십 년 만에 처음으로 새로운 작용 기전을 제시할 잠재력이 있다"고 말했다.

제프리스의 앤드루 차이 애널리스트는 고객 메모에서 RAP-219가 "깨끗한" 안전성을 보였고 효능은 기존 승인 약물의 2~6점 개선 수준과 비슷하다고 평가했다. 그는 이 질환에서의 성공이 약물의 최대 매출 추정치에 10억달러(약 1조3400억원) 이상을 더할 수 있다고 분석했다.

스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 정신질환 신약 개발이 어려워 임상 성공 기대가 낮았다며 이번 결과를 "명확한 긍정적 신호"라고 평가했다.

다만 그는 효능 데이터가 통계적 유의성에 근접했고 기존 약물과 경쟁 가능한 범위의 하단에 해당한다는 점을 지적했다.

레이먼드 제임스 애널리스트들은 "새롭고 내약성이 더 나은 치료제는 상업적으로 의미를 갖게 될 것"이라며 "효능도 중요하지만 치료를 지속하려는 의지가 궁극적으로 약물의 유용성을 결정할 수 있다"고 분석했다.

미국 성인의 약 3%, 700만명 이상이 조울증을 앓고 있는 것으로 추정된다.