GSK B형간염 '기능적 완치' 신약 美 FDA 승인…"6개월 치료로 완치 가능"

미국 식품의약국(FDA)이 B형간염의 '기능적 완치'를 목표로 하는 GSK의 신약을 승인했다.

20일(현지시간) FDA와 피어스파마에 따르면 GSK는 이오니스 파마슈티컬스로부터 도입한 베피로비르센을 만성 B형간염 치료제로 허가받았다. 제품명은 '힙사고'(Hibsago)다.

이 약은 간경변이 없는 성인 환자 가운데 뉴클레오시드(뉴클레오타이드) 유사체 역전사효소 억제제(NrtI)를 6개월 이상 복용해 B형간염 바이러스 DNA가 억제되고 표면항원 수치가 3000IU/㎖ 이하인 경우에 사용한다.

GSK는 이번 승인이 기존 표준치료제보다 기능적 완치 가능성을 크게 높인 점을 인정받은 결과라고 평가했다. 기존 항바이러스제는 바이러스 증식을 막아 수치를 낮추지만 기능적 완치 효과는 제한적이다.

기능적 완치는 바이러스 DNA와 단백질을 검출되지 않는 수준까지 낮추는 것을 뜻한다.

토니 우드 GSK 최고과학책임자는 "현재 치료법에도 불구하고 많은 만성 B형간염 환자가 무기한 치료를 받으며 심각한 간 합병증 위험에 직면해 있다"며 "힙사고로 미국 환자들이 처음으로 6개월 치료 과정 후 기능적 완치에 도달할 가능성을 갖게 됐다"고 말했다.

FDA는 힙사고를 만성 B형간염 분야의 '최초' 치료제라고 평가했다. 웬디 카터 FDA 감염질환국장 대행은 이번 승인이 "이 심각한 질환을 앓는 환자들에게 중요한 진전"이라고 밝혔다.

힙사고는 B형간염 바이러스가 증식하고 바이러스 단백질을 만드는 데 쓰는 유전 정보를 표적으로 삼아 체내 바이러스와 표면항원 양을 줄이는 방식으로 작동한다.

FDA는 후기 임상시험인 B-Well 1과 B-Well 2 데이터를 검토해 승인을 결정했다. 두 시험 모두 힙사고가 위약 대비 기능적 완치율을 통계적으로 유의미하게 개선하며 1차 평가변수를 충족했다.

GSK가 올해 초 공개한 상세 데이터에 따르면 힙사고는 전체 환자군의 19%에서 표면항원 소실과 24주 이상 바이러스 DNA 미검출이라는 엄격한 기능적 완치 기준을 달성했다. 시험 시작 시 표면항원이 1000IU/㎖ 미만이던 하위군에서는 완치율이 26%로 올랐다.

안전성 측면에서 GSK는 주사 부위 발적과 국소 통증, 간 효소 수치의 일시적 상승이 가장 흔한 부작용이었다고 밝혔다.

FDA는 힙사고에 심각한 간 반응과 혈소판 감소에 대한 박스 경고를 부착했다. 혈소판 감소는 치명적 출혈 위험을 높일 수 있다. 신장 기능 악화와 혈관염 등 심각한 염증성 이상반응에 대한 경고도 포함됐다.

환자는 치료 전과 치료 중 정기적인 혈액 검사와 의사 진료를 받아야 한다고 FDA는 덧붙였다.

이번 승인은 미국에서 약 170만명으로 추정되는 만성 B형간염 환자를 대상으로 한 GSK의 주요 기회로 평가된다. 다만 힙사고의 첫 승인은 미국이 아니다.

힙사고는 지난 8월 말 일본 후생노동성으로부터 유사한 기능적 완치 적응증으로 처음 허가받았다. GSK는 유럽과 중국 등 여러 지역에서 승인을 추진 중이며 향후 수개월 내 추가 규제 결정이 나올 것으로 예상한다고 밝혔다.

GSK는 이날 힙사고의 출시 계획이나 가격 전략에 대해서는 언급하지 않았다.