1483억원 손실에도…아스텔라스, 사망사고 낸 유전자치료제 버렸다

일본 제약사 아스텔라스 파마가 임상시험 중 4명의 사망자를 낸 유전자치료제 개발을 결국 중단했다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍 등에 따르면 아스텔라스는 희귀 근육질환인 'X-연관 근세관성 근병증' 치료제로 개발하던 유전자치료제 'AT132' 개발을 중단한다고 밝혔다. 이 결정으로 회사는 164억엔(약 1483억원)의 손실을 처리하게 된다.

'AT132'는 과거 임상시험에서 간부전으로 환자 4명이 사망하는 심각한 안전성 문제를 드러냈다. 이로 인해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 보류 조치를 받기도 했다. 이 후보물질은 아스텔라스가 2019년 30억달러(약 4조3200억원)에 인수한 오덴테스 테라퓨틱스를 통해 확보한 파이프라인이다.

아스텔라스는 'AT132' 대신 새로운 유전자치료제 후보물질 'ASP2957' 개발에 집중할 계획이다. 'ASP2957'은 현재 임상 1/2상을 진행 중이며 환자를 모집하고 있다.

오카무라 나오키 아스텔라스 최고경영자(CEO)는 27일 투자자 대상 발표에서 "'ASP2957'은 전임상 연구에서 높은 근육 특이성을 보이면서 간에 대한 독성은 줄인 것으로 나타났다"고 설명했다. 그는 "이를 통해 'AT132'보다 약 100배 낮은 용량으로 임상시험을 시작할 수 있다"며 "'ASP2957' 개발에 집중하기 위해 'AT132'의 전략적 보류를 결정했다"고 덧붙였다.

'ASP2957'은 아스텔라스가 2023년 케이트 테라퓨틱스로부터 기술이전 받은 후보물질이다. 케이트 테라퓨틱스는 이후 노바티스에 11억달러(약 1조5840억원)에 인수됐다. 아스텔라스는 최근 다이노 테라퓨틱스와도 1500만달러(약 216억원) 규모의 계약을 맺는 등 근육 전달 AAV 캡시드 기술 확보에 나서고 있다.

한편 아스텔라스는 이번 파이프라인 정리 과정에서 쇼그렌증후군 치료제 후보물질 'ASP5502'와 고형암 치료제 후보물질 'ASP1570' 등 임상 1상 단계의 다른 두 후보물질 개발도 중단했다.