다케다 분사 바이오기업, 파킨슨병 신약 3상 성공…FDA와 후속 논의

미국 바이오기업 세레반스가 개발 중인 파킨슨병 신약이 후기 임상시험에서 효능을 입증했다.

6일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 세레반스는 파킨슨병 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 자사 신약 '솔렌게프라스'가 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다.

솔렌게프라스는 기존 파킨슨병 치료제와 작용 방식이 다르다. 대부분의 기존 약물은 근육 움직임을 조절하는 도파민 수치를 높이거나 보호하는 데 초점을 맞춘다. 반면 솔렌게프라스는 신체 협응과 운동 기능을 조절하는 단백질을 억제한다. 도파민을 표적하지 않음으로써 레보도파 등 표준 약물이 흔히 유발하는 '이상운동증'(불수의적 경련)을 피하려는 것이다.

이번 임상은 레보도파 등 기존 약물을 복용해도 운동 증상 변동이 지속되는 환자 341명을 대상으로 진행됐다. 참가자들은 위약, 저용량, 고용량 등 세 그룹으로 나뉘어 하루 한 번 솔렌게프라스를 추가 복용했다.

시험 시작 당시 참가자들의 하루 평균 '오프' 시간은 5.65시간이었다. 오프 시간은 약효가 떨어져 증상이 다시 나타나거나 악화되는 구간을 뜻한다. 세레반스에 따르면 고용량 투여군은 치료 12주 차에 위약군 대비 하루 평균 오프 시간이 0.61시간 줄었다.

주요 2차 지표인 '온' 시간도 고용량군에서 개선됐다. 다만 위약군 대비 0.60시간 늘어나는 데 그쳐 통계적 유의성에는 근소하게 미치지 못했다. 일상생활을 방해하는 '문제성' 이상운동증은 나타나지 않았다.

세레반스는 운동 기능과 일상생활, 졸림 등을 평가하는 다른 척도에서도 일부 긍정적 결과가 나왔다고 전했다. 안전성 측면에서는 대체로 내약성이 양호했고, 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도였다. 고용량군에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 요로감염, 불면, 메스꺼움이었으며 심각한 이상반응은 없었다.

임상 연구자이자 사우스플로리다대 파킨슨병·운동장애센터장인 로버트 하우저는 세레반스가 낸 성명에서 "오프 시간은 오랫동안 추가 요법을 평가하는 주요 방식이었지만 질병의 한 측면만 포착한다"며 "이들 지표를 함께 보면 환자에 대한 치료의 잠재적 이점을 더 온전히 파악할 수 있다"고 말했다.

크레이그 톰슨 세레반스 최고경영자(CEO)는 같은 성명에서 미국 식품의약국(FDA)과 최신 결과를 논의해 솔렌게프라스의 "다음 단계를 결정할 계획"이라고 밝혔다.

세레반스는 2016년 말 라이트스톤벤처스와 다케다제약의 합작사로 출범했다. 다케다가 연구팀과 실험실 공간, 초기 약물 후보군을 제공했고, 3600만달러(약 482억원)의 자금으로 시작했다. 2022년에는 머크앤드컴퍼니(MSD)와 손잡고 뇌의 새로운 단백질 표적을 발굴하는 데 협력하기로 했다.