디앤디파마텍 MASH 치료제, 美 간학회 구두 발표 확정

디앤디파마텍이 개발 중인 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료 후보물질 ‘자보페그두타이드(개발코드명 DD01)’의 미국 임상 2상 최종 연구 결과가 세계 최대 규모의 간질환 학술대회에서 구두 발표된다.

디앤디파마텍은 자보페그두타이드의 48주 임상 연구 결과가 미국간학회(AASLD) 연례학술대회 ‘The Liver Meeting 2026’의 최신 주요 연구 초록인 ‘레이트 브레이킹 앱스트랙트(Late-Breaking Abstract·LBA)’로 채택돼 구두 발표를 확정했다고 밝혔다. 이번 학술대회는 전 세계 80여 개국에서 간질환 전문 의료진과 연구진, 글로벌 헬스케어 기업 관계자 8,000명 이상이 참석하는 자리로, 오는 11월 5일부터 미국 콜로라도주 덴버에서 개최된다.

조직생검 지표 충족…2년 연속 1%대 경쟁률 뚫고 학회 무대 올라

LBA는 정규 초록 마감 이후 도출된 임상 데이터 중에서도 혁신성과 학술적 가치가 높은 과제만을 엄선해 발표 기회를 주는 세션이다. 매년 접수되는 3,000여 편의 초록 중 40편 안팎만 LBA로 선정되며, 이 가운데 단독 구두 발표 기회를 얻는 연구는 20편 미만으로 전체 접수의 1% 이내에 그친다.

자보페그두타이드는 전년도 학회에서 동일 임상의 1차 평가지표였던 12주 차 지방간 감소 데이터로 구두 발표를 진행한 데 이어, 올해 48주 장기 투약에 따른 조직학적 유효성 데이터를 통해 2년 연속 구두 발표 대상에 이름을 올렸다. 동일한 임상 파이프라인이 2년 연속 최고 등급 세션에 배정된 것은 학계의 지속적인 주목을 방증한다. 현지시간 11월 8일 진행되는 구두 발표는 임상 2상 책임연구자인 마젠 누레딘 교수가 맡는다.

이번 발표가 시장과 업계의 시선을 모으는 이유는 미국 식품의약국(FDA)의 MASH 신약 허가 기준인 간 조직생검(Biopsy) 지표를 직접 입증했기 때문이다. MASH는 단순한 지방 침착을 넘어 간세포의 염증과 괴사, 섬유화가 복합적으로 진행되는 난치성 대사 질환이다. 규제기관은 신약 가속승인의 핵심 조건으로 ‘섬유화 악화 없는 MASH 해소’ 또는 ‘MASH 악화 없는 섬유화 개선’을 요구하고 있다.

디앤디파마텍은 미국 내 12개 기관에서 과체중 및 비만을 동반한 환자를 대상으로 48주간 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 임상 2상을 진행해 지난 8월 최종결과보고서(CSR)를 확보했다. 분석 결과 위약군 대비 두 가지 핵심 조직학적 평가지표 모두에서 통계적 유의성을 충족한 것으로 확인됐다.

GLP-1·글루카곤 이중 작용…체중 감량 넘어 섬유화 직접 역전

자보페그두타이드는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)과 글루카곤 수용체에 동시에 작용하는 이중 작용 기전의 펩타이드 치료제다. GLP-1을 통해 식욕을 억제하고 인슐린 분비를 유도하는 한편, 글루카곤 수용체를 자극해 간 내 지방 대사를 촉진하고 지질을 직접 분해하도록 설계됐다.

기존의 단순 GLP-1 단일 작용제들은 체중 감량에 따른 간접적인 지방간 개선 효과는 나타냈으나, 이미 진행된 간 섬유화를 직접 역전시키는 데는 뚜렷한 한계를 보여왔다. 반면 자보페그두타이드는 간 지질 대사 촉진과 함께 항염증·항섬유화 경로를 동시에 활성화함으로써 간 조직의 구조적 회복을 이끌어냈다는 평가를 받는다.

이번 학회 발표는 디앤디파마텍이 추진 중인 글로벌 라이선스 아웃(기술이전) 협상에도 직접적인 영향을 미칠 것으로 관측된다. 최근 글로벌 대형 제약사들은 GLP-1 기반 비만·당뇨 치료제의 영역을 MASH로 확장하기 위해 경쟁력 있는 복합 작용 기전 파이프라인 도입에 주력하고 있다. 공인된 대형 학술 무대에서 간 조직학적 개선 효능이 확인된 만큼, 글로벌 파트너십 구축 논의가 한층 탄력을 받을 가능성이 높다.

회사는 비만·대사 질환 파이프라인의 연계 확장도 추진하고 있다. 유로코르틴-2(UCN2) 수용체를 표적해 체지방은 줄이면서 근육 손실을 방지하는 신규 후보물질을 차세대 파이프라인으로 구축하고, 11월 열리는 글로벌 비만 학회에서 관련 전임상 데이터를 공개할 계획이다.

3상 장기 안전성 검증과 약가 경쟁력이 최종 상업화 관건

다만 실제 상업화와 시장 안착까지는 검증해야 할 과제가 여전히 남아 있다. MASH는 장기 투약이 요구되는 만성 질환인 만큼, 향후 글로벌 무대에서 수천 명 규모로 진행될 임상 3상 단계에서 심혈관계 부작용 여부와 장기 복약 순응도를 면밀히 입증해야 한다.

치료제 시장의 경쟁 심화도 변수다. 글로벌 제약사들이 개발 중인 경쟁 약물들이 선제적으로 규제당국의 허가를 받거나 후기 임상에 진입하고 있어, 시장 진입 시점에서의 상대적 치료 우위와 가격 경쟁력 확보가 선결 과제로 꼽힌다.

시장에서는 11월 5일 사전 공개되는 초록의 세부 데이터와 8일 구두 발표를 통해 공개될 하위 그룹별 분석 수치에 주목하고 있다. 확인된 수치의 차별성이 향후 기술이전의 가치와 독자 개발의 성공 가능성을 평가하는 기준이 될 전망이다.