월 2회 발작, 연 3회로 '뚝'…인텔리아 희귀병 신약 성공

인텔리아 테라퓨틱스가 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 기술을 이용한 치료제로 희귀질환인 유전성 혈관부종(HAE) 정복에 한 걸음 다가섰다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 인텔리아는 자사의 HAE 치료제 후보물질 '론보-지'(lonvo-z)가 후기 임상시험에서 긍정적인 결과를 확보했다고 밝혔다.

임상 결과, 론보-지 투여군의 월평균 발작 빈도는 0.26회로 나타났다. 이는 연간 약 3회에 해당하는 수치다. 반면 위약군은 월평균 2회 이상의 발작을 보였다.

또한 론보-지를 투여받은 모든 환자는 데이터 분석 시점인 2월 10일까지 다른 예방 요법 없이 상태를 유지했다. 론보-지는 단회 투여로 증상을 장기간 억제하는 '기능적 완치'를 목표로 하는 크리스퍼 기반 유전자 편집 치료제다.

안전성 프로파일도 '양호한' 것으로 평가됐다. 가장 흔한 부작용은 주입 관련 반응, 두통, 피로였으며 모두 경증에서 중등도 수준이었다. 특히 투자자들이 우려했던 간 관련 부작용은 관찰되지 않았다.

리링크 파트너스의 마니 포로하 분석가는 "깨끗한 안전성 데이터는 이 프로그램과 회사 전반에 대한 투자자들의 핵심 우려를 해소했다"고 평가했다.

인텔리아는 미국 식품의약국(FDA)에 '순차 심사'(rolling review)를 신청하기 시작했으며, 승인 시 2027년 상반기 출시를 목표로 한다. 이날 긍정적 소식에 인텔리아 주가는 장 초반 약 5% 상승했다.

다만 상업적 성공에 대한 회의론은 여전하다. HAE 시장은 이미 여러 효과적인 치료제가 경쟁하고 있으며, 유전자 치료제는 이러한 시장에서 판매에 어려움을 겪어왔다.

에버코어 ISI의 조나단 밀러 분석가는 론보-지의 연간 최고 매출을 5억 달러(약 7200억원)로 예상했다. 포로하 분석가는 "논쟁의 초점이 임상 데이터에서 치료 패러다임 내에서의 위치로 옮겨가고 있다"고 지적했다.