인텔리아 크리스퍼 신약, 발작 87%↓…'기능적 완치' 기대

인텔리아 테라퓨틱스가 개발 중인 유전성 혈관부종 크리스퍼(CRISPR) 치료제가 임상 3상에서 '기능적 완치' 가능성을 보였다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 스탯뉴스에 따르면, 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 후보물질 '론보-지(lonvo-z)'의 임상 3상 시험에서 긍정적 결과를 확보했다고 밝혔다.

이번 임상에서 론보-지는 단회 투여만으로 환자의 발작 빈도를 87%까지 극적으로 감소시켰다. 특히 투여받은 환자의 60% 이상은 발작 증상이 완전히 사라지는 효과를 나타냈다.

회사 측은 이번 임상시험에서 심각한 안전성 문제는 보고되지 않았다고 설명했다. 업계에서는 이번 결과를 두고 론보-지가 기존 치료법을 크게 개선하는 대안이 될 것으로 기대하고 있다.

론보-지는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용해 질병의 원인이 되는 유전자를 직접 편집하는 방식의 혁신 신약이다. 유전성 혈관부종은 유전자 결함으로 혈관 부종이 반복적으로 발생하는 희귀질환이다.