인텔리아, 크리스퍼 치료제…희귀병 발작 87% 줄였다

인텔리아 테라퓨틱스가 희귀 유전 질환 치료를 위한 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제의 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보하며 상용화 기대감을 높였다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 스탯뉴스에 따르면 인텔리아는 유전성 혈관부종(HAE) 환자 80명을 대상으로 한 임상 3상에서 자사의 치료제 '론보-z'(lonvo-z)가 부기 발작을 크게 줄였다고 발표했다.

임상 결과, '론보-z'를 단 한 번 투여한 환자군은 위약군에 비해 발작 빈도가 87% 감소한 것으로 나타났다.

특히 '론보-z' 투여 환자의 60% 이상은 임상 기간 발작을 전혀 겪지 않았다. 반면 위약군에서 발작이 없었던 환자는 11%에 불과했다.

'론보-z'는 환자의 몸 안에서 직접 DNA를 편집하는 최초의 '생체 내(in vivo)' 방식 크리스퍼 치료제가 될 전망이다. 기존 크리스퍼 치료제는 체외에서 유전자를 교정한 세포를 다시 주입하는 방식이었다.

인텔리아는 이미 규제 당국에 순차적으로 데이터를 제출하며 허가를 신청하는 '롤링 서브미션' 절차에 착수했다고 밝혔다. 승인될 경우 버텍스 파마슈티컬스의 '카스게비'에 이은 두 번째 크리스퍼 기반 신약이 된다.