오쓰카·아이오니스 ALS 신약, 임상 3상 목표 달성…신속 승인 추진

오쓰카제약과 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발한 근위축성측삭경화증(ALS) 신약 후보가 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족했다.

22일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 양사는 FUS 유전자 변이로 발생하는 ALS 환자 89명을 대상으로 한 '퓨전' 임상 3상에서 이 같은 결과를 확인했다.

FUS-ALS는 전체 ALS의 약 0.6%를 차지하는 희귀 질환이다. 소아·청소년 환자 비중이 상대적으로 높고, 젊은 환자는 증상 발현 후 1~2년 안에 호흡 부전과 사망에 이를 수 있다.

아이오니스가 설계한 후보물질 '울레프너센'은 RNA 표적 분자로, 운동신경세포 퇴행을 유발하는 FUS 단백질 생성을 낮추는 기전이다. 이번 임상 3상에서 질병 진행을 늦추는 근거를 확보했다.

1차 분석 대상 73명은 72주차 기능 손상과 생존을 평가한 1차 평가변수에서 위약군보다 유의미하게 나은 결과를 보였다. 평가변수는 ALS 기능평가척도, 구조 요법까지의 시간, 인공호흡기 보조 없이 생존한 기간 등을 분석했다.

2차 평가변수에서도 목표를 달성했다. 울레프너센은 신경퇴행 바이오마커의 기준선 대비 변화와 질병 진행에 따른 사망·영구 인공호흡·구조 요법·중도 탈락까지의 시간에서 위약보다 통계적으로 큰 효과를 나타냈다. 안전성과 내약성도 양호했으며 대부분의 이상반응은 경증에서 중등도였다.

존 크라우스 오쓰카 최고의료책임자(CMO)는 성명에서 "보건당국과 긴밀히 협력해 울레프너센을 시급히 추진하겠다"고 밝혔다. 오쓰카는 2024년 이 후보물질의 전 세계 판권을 확보하기 위해 아이오니스에 계약금 1000만달러를 지급하고 글로벌 규제·상업화를 맡았다.

다만 FUS-ALS의 희소성 탓에 상업적 기회는 제한적이다. 구겐하임증권 애널리스트들은 지난 14일 투자자 메모에서 판매 로열티를 받는 아이오니스의 울레프너센 매출이 2030년 1400만달러, 2036년 1600만달러에 이를 것으로 전망했다.