버텍스 신장질환 신약 임상 2b상 성공…단백뇨 최대 44.7% 감소

미국 제약사 버텍스 파마슈티컬스가 신장질환 치료제 후보물질 '이나삽린'의 임상 2b상에서 긍정적 결과를 확보했다.

23일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 버텍스는 APOL1 매개 신장질환(AMKD) 환자를 대상으로 한 이나삽린의 임상 2b상 '앰플리파이드' 시험에서 단백뇨 지표가 유의미하게 감소했다고 밝혔다.

앰플리파이드 시험은 경증 단백뇨를 동반한 AMKD 환자 22명과 제2형 당뇨병을 함께 앓는 AMKD 환자 17명을 대상으로 진행됐다. 이는 중증 단백뇨 환자만 모집한 임상 2/3상 '앰플리튜드'와는 구분되는 집단이다.

1차 평가변수인 소변 알부민-크레아티닌 비율(UACR)은 경증 단백뇨군에서 13주차 평균 42.7% 감소했다. 제2형 당뇨병 동반군에서는 평균 17.3% 줄었다.

2차 평가변수인 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)도 경증 단백뇨군에서 44.7%, 당뇨병 동반군에서 25.4% 각각 감소했다.

카르멘 보직 버텍스 최고의료책임자(CMO)는 경증 단백뇨 환자에서 나타난 효과가 "현저하다"고 평가했다. 그는 당뇨병 동반군의 효과 크기는 더 작았지만 결과에 고무됐다고 덧붙였다.

버텍스는 앰플리튜드 시험 데이터와 함께 이 결과를 규제 당국과 논의할 계획이다. 앰플리튜드는 등록을 마쳤으며 내년 초 사전 계획된 중간 분석 결과를 공개할 예정이다. 결과가 긍정적이면 미국 식품의약국(FDA) 신속 승인 신청의 근거가 될 수 있다.

수지 리사 버텍스 투자자관계 담당 수석부사장은 앰플리튜드가 미국과 유럽에서 약 15만명의 환자군을 확보할 수 있다고 밝혔다. 앰플리파이드의 두 집단까지 FDA 허가 범위에 포함되면 대상 환자가 약 10만명 늘어난다.

구겐하임증권은 지난 8월 3일 투자자 메모에서 일차성 AMKD 성공 확률을 65%로 제시했다. 제2형 당뇨병 동반 적응증은 45%로 더 낮게 봤다.

이나삽린은 APOL1 채널 기능을 억제하는 저분자 화합물로, 메이즈 테라퓨틱스의 MZE829와 경쟁할 전망이다. 메이즈는 당뇨병 환자를 포함한 혼합 신장질환 환자군에서 임상 2상 데이터를 공개했으며, 분석가들은 MZE829의 '베스트인클래스' 가능성을 높게 평가했지만 회사 주가는 하락했다.