산필리포 유전자 치료제 400만달러 승인…BMS, 오럼 신약 개발 중단

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신경질환 '산필리포 증후군 A형'에 대한 첫 유전자 치료제를 승인했고, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 오럼 테라퓨틱스에서 도입한 항암제 개발을 중단했다.

18일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 FDA는 산필리포 증후군 A형 치료제 '파유비'를 승인했다. 가격은 395만달러(약 53억원)로 책정됐다.

파유비는 울트라제닉스 파마슈티컬스가 지난 8월 이후 시장에 내놓은 두 번째 유전자 치료제다. 두 치료제 모두 블록버스터급 매출은 기대되지 않지만, 울트라제닉스는 승인과 함께 판매 가능한 신약 심사 바우처를 확보했다.

윌리엄 블레어의 새미 코윈 애널리스트는 이 바우처가 회사 재무제표를 "상당히 강화할 것"이라고 분석했다. 울트라제닉스는 매출 잠재력이 더 큰 안젤만 증후군 치료제가 실패하면서 비용 절감에 나설 것이라고 예고했다. 파유비 승인 이후 회사 주가는 두 자릿수 상승률을 기록했다.

BMS는 3년 전 스타트업 오럼 테라퓨틱스로부터 도입한 실험용 항암제 개발을 중단했다. BMS는 2023년 오럼에 계약금 1억달러(약 1340억원)를 지급하고 ORM-6151의 권리를 확보했다.

이 치료제는 항체-약물접합체(ADC)와 단백질 분해 기술을 결합한 것으로 급성 골수성 백혈병을 대상으로 시험됐다. 오럼은 규제 당국 제출 자료에서 1상 시험 데이터를 검토한 결과 약물 개발을 접기로 했다고 밝혔다. 오럼은 이번 계약에서 최대 8000만달러(약 1072억원)의 조건부 지급금을 받을 수 있었다.

로슈의 혈액암 치료제 룬수미오는 여포성 림프종 대상 후기 단계 시험에서 성공했다. 로슈는 구체적 수치를 공개하지 않았지만 룬수미오와 표준 치료를 병행한 요법이 리툭산과 기존 치료를 받은 환자보다 무진행 생존기간을 유의미하게 개선했다고 설명했다.

룬수미오는 현재 3차 치료제로 승인돼 있으며, 이번 3상 결과가 표준 치료 승인으로 이어질 수 있다. 로슈는 규제 당국에 결과를 제출할 계획이다.

롱게버론은 심장질환 세포 치료제 라로메스트로셀이 2상 시험에 실패하면서 전략적 검토에 착수한다. 12주 추적 관찰 결과 심장의 혈액 펌프 능력 지표에서 통계적으로 유의미한 변화가 나타나지 않았다.

롱게버론은 FDA와 향후 방안을 논의할 예정이며, 투자은행을 고용해 "모든 옵션을 검토"하고 비용을 절감할 계획이다.

로켓 파마슈티컬스는 희귀 심장질환 다논병 치료제의 핵심 시험 변경안에 대해 미국 규제 당국과 합의했다. 로켓은 앞서 시험 참가자 1명이 사망하면서 시험을 중단했다가 프로토콜을 수정해 재개했고, 이후 참가자 3명에게서 안전성이 확인됐다.

로켓은 17일 FDA가 안전성 업데이트와 시험 완료 경로를 승인했다고 밝혔다. 회사는 환자 9명을 추가 모집해 2027년 중반 투여를 완료할 계획이며, 10월 초 투자자 웨비나에서 프로그램 진행 상황을 공개할 예정이다.