안트로젠, 희귀 피부질환 DEB 치료제 미국 임상 2상 변경안 FDA 제출

안트로젠이 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 치료제 'Allo-ASC-Sheet(알로스템)'의 미국 임상 2상 계획 변경안을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다. DEB는 제7형 콜라겐 결핍으로 가벼운 마찰에도 전신에 심한 수포와 만성 상처가 발생하는 희귀 유전 질환이다. 안트로젠은 동종 유래 지방 중간엽 줄기세포를 시트 형태로 제작한 세포치료제로 이 질환의 상처 치유를 촉진하는 접근법을 택하고 있다.

상처 특성 반영해 평가기준 정교하게 조정

안트로젠은 9월 16일 FDA에 Allo-ASC-Sheet의 미국 2상 임상시험계획 변경승인을 신청했다고 공시했다. 등록번호는 IND017281이며, 회사는 2021년 2월 FDA로부터 이 임상의 2상 계획을 최초 승인받은 바 있다.

이번 변경은 DEB 환자의 상처 특성과 치료 효과를 더 적절하게 평가하고, 임상 결과의 객관성과 신뢰성을 높이기 위한 것이다. 구체적으로 시험 대상 상처의 크기와 특성을 고려한 선정기준을 보완하고, 유효성 평가변수와 평가방법을 명확히 조정했다. 이에 따라 임상 수행 절차와 관련 기준도 일부 변경됐다.

임상은 스탠퍼드 대학병원, 마이애미 대학병원 등 미국 주요 기관과 한국 기관을 포함해 총 5곳에서 다국가 임상으로 진행된다. 소아 3명과 성인 3명 등 총 6명을 대상으로 약 25개월(2026~2028년)간 수행되며, 1차 지표는 12주 치료기간 완료 5주 후 사전 정의된 창상면적 감소 기준을 충족하는 개별 표적 창상의 비율이다.

DEB 치료 패러다임, 재생의학으로 전환 중

글로벌 시장조사기관 퓨처마켓인사이트(FMI) 등의 최신 보고서에 따르면 글로벌 DEB 관리 및 치료제 시장은 2026년 약 5억 3,440만 달러(약 7,100억 원) 규모로 추산된다. 연평균 6~7% 성장해 2036년에는 9억 6,610만 달러 규모에 이를 것으로 전망된다. 주요 7개국 기준 수포성 표피박리증 환자는 약 4만 7,500명이며, 이 중 중증도가 높은 DEB 진단 환자는 약 1만 4,300명으로 추산된다.

글로벌 시장 분석기관 리서치앤마켓츠는 DEB 치료 패러다임이 과거 단순한 상처 소독과 통증 완화 등 보존적 치료에서 벗어나, 결함 있는 콜라겐을 복원하는 유전자 및 세포 기반의 재생의학 등 질병 조정 치료로 급격히 전환되고 있다고 분석했다. FDA 역시 세포 및 유전자 치료제의 임상 개발을 지원하기 위해 규제 유연성을 확대하는 지침을 발표하며, 희귀질환 분야의 미충족 수요에 대응하고 있다.

현재 미국 시장에는 크리스탈 바이오텍의 바르는 유전자 치료제 '비주벡(Vyjuvek)' 등 경쟁 약물이 시장을 개척하고 있다. 안트로젠의 Allo-ASC-Sheet는 환부에 직접 붙이는 시트 형태의 동종 줄기세포 치료제라는 점에서 투약 편의성과 재생 효과 측면에서 차별화를 내세우고 있다.

일본 허가 기반으로 글로벌 확장 가속

안트로젠은 최근 일본 파트너사 이신제약을 통해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 해당 치료제의 품목 허가를 획득하며 글로벌 진출의 교두보를 마련했다. 한국 기업 최초로 일본 후생성으로부터 세포치료제 해외 제조업체(FMA) 인증도 받아, 국내 가산 및 마곡 공장에서 생산된 줄기세포 치료제를 해외로 직접 수출할 수 있는 역량을 입증했다.

FDA의 임상계획 변경 승인과 각 임상시험심사위원회(IRB) 절차가 완료되면 2026년 내 본격적인 환자 투약 및 평가가 이루어질 예정이다. 안트로젠은 이번 임상 2상에서 1차 지표 데이터를 성공적으로 확보한 뒤, 이를 바탕으로 FDA와 글로벌 임상 3상 전략을 논의할 계획이다.

다만 회사 측은 이번 제출이 FDA의 변경 승인이나 임상 성공을 의미하지 않는다고 밝혔다. FDA 검토 과정에서 추가 자료 제출이나 보완, 임상계획의 추가 변경이 요구될 수 있으며, 변경된 임상계획의 실제 적용은 규제기관과 IRB의 절차가 모두 끝난 뒤 이뤄진다.