메드팩토, 골육종 임상에 중용량군 추가∙∙∙최적 용량 찾기 본격화

메드팩토가 골육종 치료 후보물질 '백토서팁' 임상 1/2상에 중용량 투여군을 새로 추가했다. 식품의약품안전처(MFDS)가 9월 14일 임상시험계획(IND) 변경을 승인했으며, 이에 따라 기존 300mg BID(1일 2회) 단일 용량 설계에서 200mg BID를 포함한 두 용량 비교 체계로 전환된다. 대상 질환인 재발성·불응성·진행성 골육종은 기존 화학요법 중에도 환자의 25~50%가 폐 전이를 경험하는 난치성 희귀암이다.

◆ 용량 두 갈래로 나눈 이유

이번 변경의 핵심은 200mg BID와 300mg BID 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적 용량을 결정하는 데 있다. 청소년 환자에게는 200mg 대신 150mg BID가 적용된다. 임상 2상에서는 각 용량 코호트당 최소 42명을 모집해 객관적 반응률(ORR)을 1차 지표로 평가한다.

단일 용량으로 밀어붙이지 않고 중용량군을 추가한 것은 효능과 부작용 사이의 균형점을 찾겠다는 판단이다. 1상에서 성인과 청소년 코호트 각 3~18명을 대상으로 용량제한독성(DLT)과 치료관련이상사례(TEAE) 발생률을 먼저 확인한 뒤, 2상에서 고형암반응평가기준(RECIST 1.1)에 따른 항종양 활성을 본격 측정하는 구조다.

임상은 한국과 미국에서 동시에 진행되며, 국내에서는 원자력병원 외 6개 병원이 참여한다. 전체 임상 기간은 2023년 2월부터 2028년 2월까지 설정돼 있다.

◆ 글로벌 규제 기관이 주목하는 이유

백토서팁은 종양 미세환경을 조절하고 전이를 억제하는 TGF-β1 신호전달 억제제다.

이 후보물질은 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 희귀의약품(ODD), 패스트트랙 세 가지 지정을 받았고, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받았다. 패스트트랙 지정은 향후 신약 허가 심사에서 롤링 리뷰와 우선 심사 대상이 될 수 있는 근거가 된다. 골육종 영역에서 승인된 표적치료제나 면역항암제가 극히 제한적인 만큼, 규제 기관이 신속 개발 경로를 열어둔 셈이다.

글로벌 시장조사기관 델브인사이트는 9월 3일 보고서에서 백토서팁을 "재발성 및 전이성 골육종 치료 환경을 재편할 수 있는 유망한 자산"으로 평가했다.

◆ 임상 성공 확률 10%, 남은 변수

메드팩토는 공시에서 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준"이라며 투자 유의를 당부했다. 용량 최적화 단계를 추가한 만큼 임상 일정이 당초보다 늘어날 가능성도 배제할 수 없다.

다만 FDA의 패스트트랙 혜택이 유효한 상태에서 2상 데이터가 긍정적으로 나올 경우, 2028년 임상 종료 전후로 글로벌 제약사와의 기술 수출이나 조기 시장 진입 논의가 본격화될 수 있다. 용량 간 유효성 차이가 통계적으로 유의미하게 확인되는 시점, 즉 2상 중간 분석 결과가 백토서팁의 상업화 경로를 결정짓는 첫 번째 분기점이 된다.

메드팩토가 중용량군 추가라는 설계 변경을 택한 것은 허가 확률을 높이기 위한 선택이지만, 그 결과는 2상 중간 데이터가 공개될 때 판가름 난다.