"미국선 공짜"…세계 첫 유전성 난청 유전자치료제 FDA 승인

미국에서 세계 최초의 유전성 난청 유전자치료제가 허가와 동시에 환자들에게 무료로 제공된다.

24일 한국바이오협회 보고서에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 23일(현지시간) 리제네론 파마슈티컬스가 개발한 유전성 난청 유전자치료제 '오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)'를 승인했다. 같은 날 백악관은 리제네론과의 약가 협상 타결을 발표하며 해당 치료제를 미국 환자에게 무료로 공급할 것이라고 밝혔다.

이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 61일 만에 이뤄진 초고속 허가다. FDA의 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따라 승인된 최초의 유전자치료제이자, 역대 가장 빠른 BLA 승인 기록과 동률이다.

오타르메니는 'OTOF' 유전자 변이로 인해 중증 및 심도 난청을 겪는 소아 및 성인 환자를 위한 치료제다. 이전까지 OTOF 관련 난청을 늦추거나 막는 치료법은 없었다.

허가의 기반이 된 임상시험은 10개월에서 16세 사이 소아 환자 24명을 대상으로 진행됐다. 유효성 평가가 가능한 환자 20명 중 80%에서 청력 개선 효과가 나타났다. 중이염 등 부작용과 수술 관련 합병증은 유의해야 할 점으로 꼽혔다.

오타르메니는 기능성 OTOF 유전자를 내이의 유모세포에 전달하는 기전을 가진다. 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 통해 와우에 직접 1회 투여하는 생물학적 제제-의료기기 복합 제품이다.

한편, 백악관은 트럼프 대통령이 리제네론과 최혜국(MFN) 약가 인하 협약을 체결했다고 발표했다. 이번 협약으로 오타르메니의 무료 공급이 결정됐으며, 리제네론의 콜레스테롤 치료제 '프랄런트(Praluent)' 가격도 대폭 인하된다.

리제네론은 협약의 일환으로 2029년까지 미국 내 연구개발 및 제조에 270억 달러를 투자하기로 했다. 이번 협약으로 트럼프 행정부의 최혜국 약가 인하 정책에 동참한 기업은 총 17개로 늘었다. 이들 기업은 미국 브랜드 의약품 시장의 86%를 차지한다.