바이오마린, 알레스타 2억7500만달러 인수…AZ와 경쟁

바이오마린이 희귀 골질환 신약 후보를 보유한 알레스타 테라퓨틱스를 인수하며 아스트라제네카가 주도하는 시장에 도전한다.

18일(현지시간) 미국 바이오 제약 매체 피어스바이오텍에 따르면 바이오마린 파마슈티컬은 알레스타 테라퓨틱스를 계약금 2억7500만달러(약 4125억원)에 인수하기로 합의했다.

알레스타가 개발 중인 ALE1은 희귀 유전성 골 질환인 저인산효소증(HPP) 치료를 목표로 하는 저분자 약물 후보다. 바이오마린은 알레스타의 주력 자산인 ALE1을 이 기회를 잡을 분자로 낙점했다.

ALE1은 무기 피로인산(PPi) 수치를 조절하는 표적에 작용한다. 과도한 PPi를 낮춰 HPP 환자의 뼈와 미네랄 대사를 회복시키는 기전을 갖고 있다.

알레스타는 지난 9월 ALE1의 임상 1/2상을 시작했다. 이 시험은 건강한 성인과 HPP 성인 환자를 대상으로 약물을 평가하고 있다.

이 임상이 성인 환자에 초점을 맞춘 것은 현재 HPP 시장에서 소외된 수요를 겨냥한 것이다. 아스트라제네카의 효소대체요법(ERT) 스트렌식은 FDA 승인 적응증이 영아형·소아형 HPP에 한정된다. 아스트라제네카가 차세대 ERT의 블록버스터 매출을 기대하고 있지만 12세 이상을 대상으로 한 3상 시험은 1차 평가지표를 충족하지 못했다.

성인 HPP 시장 공략은 ALE1의 상업적 성공 경로 중 하나다. 바이오마린은 경구용 저분자 약물이 ERT 대비 복용 편의성과 비용 측면에서 잠재적 우위를 가질 수 있다고 본다. 스트렌식은 주 3회 또는 6회 피하주사로 투여하고, 아스트라제네카의 차세대 ERT는 2주 간격으로 투여한다.

바이오마린은 계약금 외에 마일스톤으로 최대 2억1500만달러(약 3225억원)를 지급할 수 있다. 알레스타는 ALE1을 제외한 모든 자산을 현재 직원들이 근무하는 별도 법인으로 분사하고, 바이오마린으로 이동하는 직원은 없다.

이번 인수는 바이오마린이 앞선 인수 확장 실패 이후 파이프라인을 보강하는 성격을 띤다. 회사는 지난해 2억7000만달러(약 4050억원)에 인수한 이노자임을 통해 확보한 ENPP1 결핍증 ERT 개발을 최근 중단했다. 해당 3상 시험 실패에 따른 결정이다.

ALE1은 바이오마린이 2024년 전략 수정 때 만든 골격질환 사업부에 편입된다. 이 사업부에는 왜소증 원인 치료제로 승인된 복스조고와 여러 골격질환 임상 후보가 포함돼 있다.