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EPP·XLP 임상 3상서 증상 발현 30분 지연 FDA 승인 신청…삽입형 '세네스'보다 복용 편의

레오파마가 다나베제약에서 희귀 피부질환 치료제 데르시멜라곤의 전 세계 판권을 도입하는 4억3500만달러(약 6525억원) 규모 계약을 체결했다.
18일(현지시간) 미국 제약·바이오 전문매체 피어스바이오테크에 따르면 레오파마는 덴마크 피부질환 전문 제약사로 이번 계약을 통해 다나베로부터 데르시멜라곤의 전 세계 권리를 확보했다.
데르시멜라곤은 경구용 멜라노코르틴-1 수용체 작용제다. 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP)과 X염색체 연관 프로토포르피린증(XLP) 환자 치료를 목표로 한다. 두 희귀 유전질환은 햇빛이나 일부 인공조명에 노출되면 피부에 심한 통증 반응을 일으킨다.
멜라노코르틴-1을 활성화하면 피부의 멜라닌 생성을 촉진해 색소 침착을 유도한다. 레오파마 제이콥 폰토피단 튀센 최고과학책임자(CSO)는 피어스바이오테크에 "거의 보호막처럼" 작용해 환자가 야외에서 시간을 보낼 수 있게 된다고 설명했다.
계약 규모는 계약금과 단기 마일스톤을 합쳐 최대 4억3500만달러다. 향후 추가 마일스톤과 단계별 로열티가 발생할 수 있지만 회사들은 구체적인 재무 내역을 공개하지 않았다.
다나베는 올해 초 데르시멜라곤이 EPP와 XLP 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 성공을 거뒀다고 발표했다. 햇빛 노출 후 타는 듯한 통증, 따끔거림, 가려움, 찌르는 듯한 증상이 처음 나타나기까지의 시간이 16주 차에 약 30분으로 유의미하게 늘어났다. 일본에 본사를 둔 다나베는 이 연구를 바탕으로 6월 미국 식품의약국(FDA)에 승인을 신청했다.
레오파마는 기존에 EPP 치료제를 보유하지 않았다. FDA 승인을 받은 EPP 치료제는 호주 클리누벨의 '세네스'가 유일한데 기전은 데르시멜라곤과 유사하지만 8주마다 피부 아래 이식형 장치를 삽입해야 한다. 데르시멜라곤은 경구 투여가 가능해 복용 편의성에서 차별화된다.
레오파마의 기존 제품 포트폴리오에는 습진 치료제 애드브리, 판상 건선용 에스틸라 폼, 농포성 건선 치료제 스페비고 등이 있다.
레오파마 CEO 크리스토프 부르동은 "모든 피부과 의사는 레오 브랜드를 안다. 데르시멜라곤으로 혁신 파이프라인을 정말 강화하고 있으며 환자의 삶을 완전히 바꿀 자산을 제공하길 기대한다"고 말했다.
레오파마는 2026년 파이프라인 강화를 목표로 연초부터 딜 확대에 나섰다. 지난해 베링거인겔하임으로부터 스페비고를 도입하며 계약금 1억500만달러(약 1575억원)를 지급했고 4개월 전에는 희귀 피부질환 이영양성 수포성 표피박리증 유전자치료제 플랫폼을 보유한 리플레이에 5000만달러(약 750억원)를 투자했다.

BIOBOOK TEAM
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