알지노믹스, FDA '첨단재생의학치료제' 지정…간암 치료제 개발 가속

알지노믹스의 간암 치료제 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받았다. RMAT는 '21세기 치료법(21st Century Cures Act)'에 따라 중증 질환에서 초기 임상 결과로 잠재적 치료 효과를 확인한 재생의료·세포·유전자 치료제에 부여되는 제도다. 이 지정을 받으면 우선 심사, 롤링 리뷰, 가속 승인 등 신약 허가를 앞당길 수 있는 규제적 혜택을 얻게 된다.

RZ-001은 이번 RMAT 지정 이전에 이미 2024년 희귀의약품 지정(ODD), 2025년 패스트트랙(FTD) 지정을 순차적으로 획득한 바 있다. 세 가지 신속개발 프로그램을 모두 확보하며 FDA의 핵심 지원 체계를 온전히 갖춘 셈이다.

■ 독자적 RNA 편집 플랫폼이 핵심

RZ-001은 기존 저분자 화합물이나 항체 치료제와 달리, '트랜스-스플라이싱 라이보자임(Trans-splicing ribozyme)' 기반의 RNA 편집 플랫폼을 활용한 항암 유전자 치료제다. 암세포에서 높게 발현되는 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적으로 삼아 이를 잘라내고, 그 자리에 치료용 유전자(HSVtk)를 발현시켜 암세포의 자가사멸을 유도하는 방식이다.

동시에 종양 미세환경을 변화시켜 면역세포의 침투를 돕는 이중 작용 메커니즘을 갖고 있다. 이 기술은 단국대학교 생명융합공학과 연구실에서 출발한 순수 국내 원천 기술로, 한국 바이오 산업의 글로벌 경쟁력을 가늠할 수 있는 사례로 주목받고 있다.

■ 임상 데이터가 RMAT 지정의 근거

이번 RMAT 지정의 핵심 근거는 2026년 4월 미국암연구학회(AACR)에서 발표된 임상 1b/2a상 중간 결과다. 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자에게 RZ-001을 면역항암제(아테졸리주맙+베바시주맙)와 병용 투여했을 때, 객관적반응률(ORR)이 간암 특화 평가(mRECIST) 기준 61.5%에 달했다.

특히 종양이 완전히 사라지는 완전관해(CR) 비율이 23%를 기록하며 글로벌 학계의 이목을 집중시켰다. 이 임상은 서울대학교병원 김윤준 교수를 포함한 국내 주요 9개 의료기관이 주도적으로 수행했다.

원발성 간세포암(HCC)은 전 세계 원발성 간암의 약 80%를 차지하는 치명적 질환으로, 기존 표준 치료에 불응하는 환자들의 생존율이 낮아 새로운 치료 대안에 대한 수요가 높다. 이런 배경에서 61.5%의 반응률은 임상적으로 의미 있는 수치로 평가된다.

■ 빅파마 협력∙∙∙기술 수출 가능성도 부상

알지노믹스는 이미 글로벌 제약사 로슈(Roche)와 병용 투여 임상을 위한 협력 계약을 체결하고 약물을 공급받고 있다. RMAT 지정으로 파이프라인의 불확실성이 크게 줄어든 만큼, 다국적 제약사와의 대규모 기술 수출이나 전략적 M&A 논의가 가시화될 가능성이 높다는 게 업계의 시각이다.

업계 전문가들은 RMAT 지정 이후 FDA와의 수시 소통 채널이 열리는 만큼, 현재 진행 중인 임상 2a상에서 유효성과 안전성이 일관되게 확인될 경우 임상 3상 완료 전 가속 승인을 통한 조기 미국 시장 진출도 현실적인 시나리오로 보고 있다.

RZ-001은 간암 외에도 난치성 뇌종양인 교모세포종(GBM)에 대해 FDA 패스트트랙을 지정받아 임상을 진행 중이다. 간암에서 축적된 임상 데이터는 향후 다양한 고형암으로 적응증을 확대하는 근거로 활용될 수 있다. 알지노믹스는 향후 FDA와의 협의를 통해 간암 임상 1b/2a상 개발을 가속화할 계획이다.