안트로젠, 줄기세포 치료제 일본 첫 수출∙∙∙ANT-301 임상도 청신호

안트로젠이 희귀 난치성 질환 치료용 줄기세포 치료제 '알로스템'을 올해 7월 일본에 처음 출하하며 수출 시장에 본격 진입했다. 같은 시기 차세대 골관절염 치료제 'ANT-301'의 임상 1상 1차 평가 결과도 확보하면서, 두 개의 핵심 파이프라인이 동시에 성과를 내는 흐름을 만들었다.

알로스템은 수포성 표피박리증(DEB) 치료제로, 유전적 원인으로 피부가 극히 쉽게 손상되는 희귀 난치 질환을 대상으로 한다. 일본 이신제약에 2015년 기술이전된 후 10여 년의 개발 기간을 거쳐, 올해 4월 일본 후생노동성으로부터 재생의료등제품으로 제조판매 승인을 받았다.

한국 신약 개발사가 자체 개발한 줄기세포 치료제를 해외에 수출한 사례는 이번이 처음이다. G7 국가 가운데서도 규제 장벽이 높은 일본에서 품목허가를 획득하고 실제 수출 및 건강보험 등재로 이어진 최초 사례라는 점에서 K-바이오 업계의 이정표로 평가된다.

■ 1,400시트 첫 출하, 영하 80도 콜드체인 운송

초도 출하 물량은 1,400시트(Sheet)로, 일본 건강보험 약가 기준 약 25억 원 규모에 해당한다. 알로스템은 제품 안정성 유지를 위해 영하 80도의 콜드체인 시스템을 통해 분할 운송됐다.

알로스템이 주목받는 이유 중 하나는 '기성품(Off-the-Shelf)' 형태의 동종 줄기세포 치료제라는 점이다. 환자 개인의 세포를 채취해 배양하는 기존 방식과 달리, 사전 생산된 제품을 즉시 투여할 수 있어 치료 대기 시간을 줄이고 대량 생산을 통한 원가 절감이 가능하다. 상업적 확장성 측면에서 1세대 줄기세포 치료제의 한계를 극복한 모델로 평가된다.

안트로젠은 일본 외 2개국 추가 진출도 준비 중이다. 세계 최대 시장인 미국에서는 현재 임상 2상을 진행 중이며, 완료 후 미국 식품의약국(FDA)과 신속 허가(Fast-track) 전략을 협의할 예정이다.

■ ANT-301, 중증 골관절염 환자서 통증 55% 줄어

ANT-301은 중증 무릎 퇴행성 골관절염(K&L Grade 3~4)을 표적으로 하는 차세대 줄기세포 치료제다. 안트로젠의 독자적인 3차원 배양 플랫폼 기술이 적용됐으며, 하이드로젤에 줄기세포를 담아 수술 없이 관절강 내에 직접 주사하는 방식으로 설계됐다.

임상 1상(ANT-301-102)은 중증 골관절염 환자 6명을 대상으로 안전성 확인에 초점을 맞춰 진행됐다. 1차 평가 결과 용량제한독성(DLT)이나 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다.

탐색적 유효성 평가에서도 의미 있는 수치가 확인됐다. 투여 24주 후 시각통증척도(VAS)는 기저치 대비 55.3% 개선됐고, 골관절염 증상평가지수(WOMAC)는 27.6%, 국제무릎관절평가점수(IKDC)는 27.9% 개선됐다. 특히 가장 중증인 K&L 4등급 환자에서도 투여 4주 만에 통증 감소와 기능 개선이 확인됐다.

비수술적 주사 투여 방식은 기존 줄기세포 치료의 복잡한 시술 과정을 단순화한다는 점에서 업계의 주목을 받고 있다. 글로벌 바이오 업계에서는 대량 생산과 비수술적 투여를 동시에 구현한 안트로젠의 접근이 상업적 확장성 면에서 높은 평가를 받는다.

안트로젠은 이번 임상 1상 안전성 데이터를 바탕으로 연내 임상 2상에 돌입할 계획이다. 2상에서는 반복 투여 설계를 도입해 2~3회 주사만으로 수년간 치료 효과를 유지하는 방향을 목표로 한다. 업계 전문가들은 반복 투여 데이터가 확보될 경우 ANT-301의 상업화 가능성이 한층 높아질 것으로 보고 있다.