파산 경매 나온 '파브리병 신약'…PTC, 1665억에 품었다

PTC 테라퓨틱스가 파산 절차를 밟고 있는 상가모 테라퓨틱스로부터 후기 임상 단계의 파브리병 유전자치료제를 최대 2억1100만달러(약 3165억원)에 인수했다.

13일(현지시간) 바이오파마 다이브 등 외신에 따르면 PTC 테라퓨틱스는 상가모의 파산 경매에서 경쟁 입찰을 통해 파브리병 유전자치료제 후보물질 'ST-920'의 권리를 확보했다. 상가모는 앞서 미국 식품의약국(FDA)에 ST-920의 순차적 품목허가 신청(rolling submission)을 개시한 바 있다.

ST-920(성분명 이사랄가진 시바파보벡)은 1회 정맥주사로 파브리병의 원인이 되는 'GLA' 유전자의 기능적 복제품을 전달하도록 설계된 유전자치료제다. 파브리병은 GLA 유전자 돌연변이로 인해 특정 효소가 부족해지면서 세포 내 지방 물질이 축적되는 희귀 유전질환이다.

PTC는 이번 인수를 통해 계약금 1억1100만달러(약 1665억원)를 현금으로 지급한다. 이후 FDA 가속 승인 시 8000만달러(약 1200억원), 완전 승인 시 2000만달러(약 300억원)의 마일스톤을 추가로 지급하는 조건이다.

당초 아스텔라스 파마가 기준 제안자(stalking horse bidder)로 나서 계약금 2500만달러와 마일스톤 2500만달러를 제시했으나, PTC가 경쟁 입찰에서 더 높은 금액을 써내 최종 인수자로 결정됐다.

PTC는 올해 4분기 내 FDA 허가 신청 절차를 마무리하고, 2027년 상업 출시를 목표로 하고 있다. 회사 측은 52주간의 임상 데이터를 기반으로 가속 승인을 받고, 이후 104주차 데이터를 통해 완전 승인을 획득할 계획이라고 밝혔다.

월가 애널리스트들은 이번 인수를 '고위험 고수익' 베팅으로 평가하면서도 대체로 긍정적인 반응을 보였다. 리링크 파트너스의 조셉 슈워츠 애널리스트는 "허가 신청 절차가 이미 진행 중이고 확증 임상을 추가로 진행할 필요가 없다는 점에서 이번 인수는 유리하다"고 평가했다.

제프리스의 파이살 쿠르시드 애널리스트는 "낮은 위험과 강력한 상승 잠재력을 갖춘 신중한 거래"라며 "ST-920은 20억달러(약 3조원) 규모의 파브리병 치료제 시장에서 기존 표준 치료법의 단점을 해결할 잠재력이 있다"고 분석했다.

다만 FDA 유전자치료제 부서의 최근 기조 변화는 위험 요인으로 꼽힌다. RBC 캐피털 마켓의 브라이언 에이브러햄스 애널리스트는 "유전자치료제에 대한 FDA의 선호도가 다소 낮아진 위험이 있지만, PTC의 인수 비용이 비교적 낮고 기존 희귀질환 사업과 시너지가 있다는 점에서 상쇄된다"고 설명했다.

한편 상가모는 한때 유전자 편집 기술인 '징크 핑거'를 개척하며 유전의학 분야의 선두주자로 꼽혔다. 그러나 연이은 연구 차질과 대형 제약사와의 파트너십 실패 등으로 ST-920의 FDA 승인 가능성에도 불구하고 파산보호(챕터11)를 신청했다. 상가모의 징크 핑거 기술을 포함한 다른 자산은 일라이 릴리가 5000만달러에 인수했다.