첫 자가면역 CAR-T 임박…보행기 쓰던 환자 67% '해방'

카이버나 테라퓨틱스의 CAR-T 치료제가 희귀 자가면역질환인 강직인간증후군(SPS) 환자의 운동 능력을 극적으로 개선하며 최초의 자가면역질환 CAR-T 승인 가능성을 높였다.

21일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 카이버나는 미국신경학회(AAN) 연례회의에서 CAR-T 치료제 '미브셀'(miv-cel, 성분명 미보캅타진 오토류셀)의 강직인간증후군 대상 2상 임상(KYSA-8) 전체 데이터를 공개했다.

이번 임상은 1차, 2차 및 탐색적 평가변수 모두에서 긍정적인 결과를 확인했다. 특히 1차 평가지표인 '25피트 걷기 테스트'(T25FW)에서 16주차에 위약 대비 46%의 개선 효과를 보였다. 환자 26명 중 81%가 임상적으로 의미 있는 개선(20% 이상 감소)을 경험했다.

기능적 개선 효과는 더욱 두드러졌다. 임상 시작 당시 보행 보조기가 필요했던 환자 12명 중 8명(67%)이 16주차에 보조기구 없이 걸을 수 있게 됐다. 또한 마지막 추적 관찰 시점에서 모든 환자(26명)가 기존에 복용하던 모든 면역조절제 또는 면역억제제 치료를 중단했다.

임상 책임자인 아만다 피케 콜로라도대학 박사는 기자회견에서 "진정으로 놀라운 결과"라고 평가했다. 워너 비들 카이버나 최고경영자(CEO)는 "미브셀이 환자군에 미치는 혁신적인 영향을 보여준다"며 "FDA와 생산적인 논의를 바탕으로 정식 승인을 신청할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

미브셀은 환자의 T세포를 재프로그래밍해 자가항체를 생성하는 CD19 양성 B세포를 파괴, 면역체계를 재설정하는 기전이다. 강직인간증후군은 인구 100만명당 1~2명꼴로 발생하는 희귀질환으로, 아직 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없다.

안전성 프로필은 '관리 가능한' 수준으로 나타났다. CAR-T 치료제에서 흔한 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 1, 2등급의 경미한 사례만 보고됐다. 신경독성인 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)은 1등급 사례 3건(12%)에 그쳤다.

카이버나는 공개 임상이라는 한계를 보완하기 위해 자연사 연구 데이터도 함께 제시했다. 이 분석에 따르면 기존 비허가 치료를 받은 환자들의 70%는 10년간 보행 능력이 20% 미만으로 개선되는 데 그쳤고, 보행 보조기 사용은 73% 증가했다. 이는 미브셀의 치료 효과가 자연적인 질병 경과를 크게 뛰어넘는다는 점을 시사한다.

한편 카이버나는 다른 자가면역질환인 전신성 중증근무력증(gMG)에 대한 긍정적인 데이터도 발표했다. 7명의 환자에서 100%의 반응률을 보였으며, 최대 1년까지 깊은 반응이 유지되는 것을 확인했다. 회사는 현재 이 적응증으로 3상 임상을 진행 중이다.